결과 : COMPOSER 연구 ( ClinicalTrials . gov Identifier : NCT 03157635 ) 의 파트 2 ( n = 10 ) , 파트 3 ( n = 19 ) 및 파트 4 ( n = 15 ) 에 등록 된 44 명 의 환자 중 에서 , 4 명 은 Arg 885 His 치환 을 예견 하 는 c . 2654 G -> A 뉴클레오타이드 다 형성 을 가졌 다 . 2019 년 9 월 데이터 컷오프 시 , 추적 조사 범위 는 12 . 4 내지 98 . 3 주 였 다 . 4 명 의 환자 는 모두 남성 이 었 으며 , 등록 44 내지 734 주 전 에 진단 되 었 고 89 내지 95 % 범위 의 PNH 과립구 클론 크기 를 가졌 다 . 등록 시 , 한 명 의 환자 는 에 쿨리 주 맙 으로 진행 중 인 치료법 을 변경 한 반면 , 3 명 은 앞서 에 쿨리 주 맙을 중단 하 였 다 . 모든 환자 는 등록 시 LDH > 3 배 의 정상 의 상한 ( ULN ) 을 가졌으며 이 는 빠르 게 감소 하 였 고 추적 조사 기간 전체 를 통해 1 . 5 x ULN 미만 에서 유지 되 었 다 ( 도 13 ) . 한 명 의 환자 가 등록 후 수혈 을 요하 였으며 ( 6 개월 에 걸쳐 12 단위 의 적혈구 ( RBC ) ) ; 상기 환자 는 재생 불량 성 빈혈 의 기본 진단 이 있 었 고 등록 에 앞서 12 개월 동안 198 단위 의 RBC 가 필요 하 였 다 . 상기 4 명 의 환자 중 누구 도 돌파 성 용혈 ( BTH ) 사건 을 경험 하 지 않 았 다 . 4 명 의 환자 는 모두 리포솜 면역 분석 ( LIA ) 에 의해 측정 된 바 와 같 은 완전 한 말단 보체 억제 를 성취 하 였 다 . LIA 수준 은 연구 진입 시 32 내지 42 U / ㎖ 이 었 으며 2 일 까지 < 10 U / ㎖( 정량 분석 의 보다 낮 은 수준 ) 로 감소 하 였 고 그 후 에 유지 되 었 다 . 유사 하 게 , 자유 C 5 수준 은 6 주 ( 43 일 ) 후 에 < 0 . 5 ㎍/㎖ 에서 유지 되 었 다 . 이 들 환자 의 안전성 프로파일 은 나머지 참가자 들 과 유사 하 였 다 . 3 건 의 심각 한 부작용 ( SAE ) 이 보 고 되 었 으나 , 이 중 어느 것 도 연구 치료 와 관련 되 지 않 았 다 . 한 명 의 환자 가 2 개 의 SAE , 담관 결석 및 담석증 이 있 었 다 . 두 번 째 환자 는 상기 도 감염 의 SAE 로 병원 에 입원 하 였으며 , 이 는 20 개월 후 에 발생 하 였 고 치료 중 에 해소 되 었 다 .