제약 ・ 바이오 업계 , 희귀 질환 치료제 개발 ' 박차 ' 
 제약 ・ 바이오 업계 가 희귀 의약품 개발 에 속도 를 낸다 . 일반의약품 , 제네릭 시장 이 포화 상태 를 이루 면서 희귀 의약품 개발 로 치료 영역 을 확장 한다 . 
 7 일 제약 ・ 바이오 업계 에 따르 면 파이프라인 다각화 ・ 치료제 발굴 대안 으로 희귀 의약품 에 대한 관심 이 높 아 지 고 있 다 . 
 한독 은 올해 1 월 제 넥 신 과 함께 미국 바이오 벤처 기업 레졸 루트 에 공동 투자 했 다 . 레졸 루트 는 대사 성 희귀 질환 분야 혁신 치료제 개발 에 주력 한다 . 현재 레졸 루트 는 초 희귀 질환 인 선천성 고 인슐린 혈증 치료제 를 미국 과 유럽 에서 임상 2 b 상 진행 을 앞두 고 있 다 . 
 양사 는 공동 개발 중 인 지속 형 성장 호르몬제 글로벌 임상 3 상 신청 을 준비 한다 . 지속 형 성장 호르몬 은 2016 년 미국 식품 의 약국 ( FDA ) 서 희귀 의약품 으로 지정 받 았 다 . FDA 희귀 의약품 지정 은 희귀 난치성 질병 또는 생명 을 위협 하 는 질병 치료제 개발 ・ 허가 를 지원 하 는 제도 다 . 
 성장 호르몬제 는 소아 는 성장 지연 , 발달 장애 , 성인 은 심혈 관장 애 , 인지 장애 같 은 성장 호르몬 결핍증 치료 를 위해 쓰인다 . 기존 매일 투여 해야 하 는 성장 호르몬 제품 에 비해 주 1 회 또는 월 2 회 로 투여 해 복용 순응 도 를 높인다 . 
 휴 온스 는 제 넥 신 에서 도출 한 바 이 오 개량 신약 과 희귀 질환 관련 개발 과제 로 TF 를 구성 해 공동 연구 한다 . 제 넥 신 은 면역 항암제 를 비롯 해 지속 형 성장 호르몬 , 단장증후군 치료제 등 을 개발 하 는 신약 개발 기업 이 다 . 이번 협업 으로 양사 는 글로벌 제약 바이오 시장 진출 을 도모 하 고 신약 경쟁력 을 갖춘다 . 
 이 외 에 도 한미 약품 , GC 녹십자 등 대형 제약사 도 희귀 질환 관련 치료제 를 개발 한다 . 한 미약 품 은 FDA 에서 단장증후군 치료제 를 희귀 의약품 으로 지정 받 았 고 GC 녹십자 는 선천성 희귀 질환 인 헌터 증후군 치료제 를 개발 해 최근 일본 에 기술 수출 했 다 . 
 희귀 ・ 난치 질환 치료제 수요 는 지속 증가 추세 다 . 질병관리본부 에 따르 면 지난해 국내 희 귀병 환자 수 가 10 년 전 에 비해 2 배 이상 증가 한 50 만 1320 명 에 달한 것 으로 나타났 다 . 글로벌 희귀 질환 치료제 시장 은 연평균 11 % 씩 성장 해 2022 년 에 는 2099 억 달러 ( 약 245 조 원 ) 규모 가 될 것 으로 예측 된다 . 세계 처방 의약품 매출 20 % 이상 차지 하 는 규모 다 . 
 제약 관계자 는 “ 앞 으로 제약 ・ 바이 오 사 외형 성장 을 위해 글로벌 시장 에서 도 초기 단계 인 희귀 질환 치료제 개발 에 주력 해 미래 생존 원동력 으로 삼 는 곳 이 많 아 질 것 ” 이 라며 “ 난치 희귀 성 질환 은 개별 적 으로 질환 을 앓 고 있 는 환자 수 는 적 지만 그 종류 가 수천 개 에 달해 치료제 개발 에 성공 하 면 높 은 약가 와 글로벌 성과 를 올릴 수 있 어 지속 도전 하 는 한편 치료제 로 실제 환자 생명 을 살리 는 결과 를 내 기 때문 에 제약 기업 사명 으로 삼 을 수 있 다 ” 고 밝혔 다 .