결과 는 , 감마 글 로 빈 프로모터 영역 으로부터 의 sgRNA 가 sg - G 1128 과 비교 할 만 하 게 이식 후 8 주 째 에 평균 20 % 내지 40 % 의 골수 생 착 을 달성 하 였음을 보여 주 었 다 . 조기 시점 으로부터 의 생 착 이 단수 명 조혈 전구 세포 에 의해 기여 될 수 있 는 한편 , 더 이후 의 시점 ( 20 주 ) 에서 의 생 착 은 장기간 HSC 에 의해 재 구성 의 증거 이 다 . 시험 된 sgRNA 는 이식 - 후 20 주 째 에 5 % 내지 22 % 골수 생 착 을 보여 주 었 다 ( 도 23 a 내지 도 23 f 및 도 24 a 및 도 24 b ) . 본 발명자 들 이 단지 약 500 , 000 개 모크 또는 게놈 - 편집 된 CD 34 + 세포 를 각각 의 마우스 내 에 주사 하 여 , 이러 한 수준 의 생 착 을 달성 하 였음을 주지 하 는 것 이 중요 하 다 . 이러 한 생 착 수준 은 1 x 106 개 게놈 - 편집 된 CD 34 + 세포 를 이식 한 다른 연구 와 비교 할 만 하 였으며 , 이 는 본 세포 의 고도 로 효율 적 인 생 착 을 표시 한다 . 또한 , 본 발명자 들 은 모든 유전자 - 편집 된 그룹 을 모크 편집 대 조군 과 비교 할 때 이식 - 후 4 , 8 , 12 , 16 , 20 주 째 에 골수 계 , B 림프계 , and T 림프계 세포 의 정상 회수 를 관찰 하 였 다 ( 도 23 a 내지 도 23 f 및 도 25 ) . 이 들 데이터 는 , 임의 의 공지 된 HPFH 로 맵 핑 되 지 않 는 gRNA 를 이용 하 여 감마 글 로 빈 프로모터 영역 의 표적 화 함 으로써 , 게놈 편집 전략 이 장기간 HSC 의 생 착 능력 에 영향 을 미치 지 않 거나 새로운 숙주 에 이식 되 었 을 때 이 들 의 다 계통 재 구성 기능 을 변경 시키 지 않 음 을 실증 한다 . 대조 적 으로 , 본 발명자 들 은 다른 보고 된 전략 과 비교 하 여 50 % 적 은 세포 를 주사 함 으로써 강력 한 ( robust ) 생 착 을 달성 할 수 있 다 . 요약 하 자면 , 이 들 sgRNA 에 의해 편집 된 HSC 는 장기간 조혈 을 지속 시키 기 위해 조혈 줄기세포 자리 ( niche ) 에서 강력 한 다 계통 재 구성 과 함께 장기간 생 착 을 할 수 있 다 .