바이오 버 라티 브 , 혈우병 치료제 에 대한 새로운 소식 발표 - 헤 모필 리아 라이프 
 바이오 버 라티 브 , 혈우병 치료제 에 대한 새로운 소식 발표 미국 혈액 학회 에서 신약 에 대한 새로운 데이터 발표 예정 
 승인 2018 . 11 . 12 17 : 27 : 51 
 ▲ 12 월 1 일 부터 4 일 까지 열리 는 미국 혈액 학회 에서 바이오 버 라티 브 는 현재 개발 중 인 신약 에 대한 연구 결과 내용 발표 가 있 을 예정 이 다 . 
 바이오 버 라티 브 ( Bioverativ ) 는 내달 1 일 부터 4 일 까지 캘리포니아 샌디에고 에서 열리 는 제 60 차 미국 혈액 학회 ( American Society of Hematology , ASH ) 연례 회의 에서 혈우병 및 기타 혈액 질환 에 관련 된 최신 치료법 에 대하 여 발표 할 예정 이 다 . 사노 피 ( Sanofi ) 그룹 에 속한 이 회사 는 지난 20 여 년 간 혈우병 및 기타 희귀 혈액 질환 에 대한 혁신 적 인 치료법 개발 및 상용 화 에 주력 한 회사 이 다 . 
 연구 발표 의 주요 내용 으로 는 아직 임상시험 환자 를 모집 하 고 있 는 BIVV 001 ( rFVIIIFc - vWF - XTEN , NCT 03205163 ) 의 1 , 2 상 임상시험 의 구두 발표 와 엘 록 테이트 ( Eloctate ) 및 알프 로 릭스 ( Alprolix ) 의 장기 안정 성 및 유효 성 을 확인 하 는 포스터 프리젠테이션 등 이 포함 된다 . BIVV 001 은 혈우병 A 형 환자 에 대하 여 출혈 예방 을 위해 일 주일 에 한 번 정도 의 예방 요법 으로 치료 가 가능 한 FVIII 혈액 응고 인 자제 제 이 다 . 
 바이오 버 라티 브 의 연구 개발 담당 인 팀 해리스 ( Tim Harris , PhD ) 박사 는 보도 자료 에서 “ 바이오 버 라티 브 가 ASH 에서 발표 하 는 새로운 데이터 는 혈우병 치료 에 대한 우리 의 의지 와 희귀 혈액 질 환자 에게 희망 적 이 고 긍정 적 인 영향 을 줄 수 있 는 최신 첨단 과학 발전 에 중점 을 두 고 있 다 ” 라고 말 하 였 다 . 
 ▲ BIVV 001 의 1 , 2 임상시험 에 대한 결과 는 이미 지난 NHF 학회 에서 발표 된 바 있 다 . 이번 에 구두 발표 에 는 고용량 BIVV 001 을 투여 받 은 환자 에 대한 결과 내용 이 담길 예정 이 다 . 
 올란도 에서 열린 지난 미국 혈우 재단 ( National Hemophilia Foundation ) 정례 회의 에서 발표 된 결과 에 따르 면 BIVV 001 은 소량 ( 25 IU / Kg ) 으로 8 인자 의 반감기 를 37 시간 으로 연장 시켰 는데 이 는 현재 사용 되 고 있 는 제제 에 비하 여 4 배 이상 향상 된 것 이 며 이러 한 8 인자 활성 화 수치 가 7 일 동안 5 % 이상 을 유지 하 였 다고 발표 한 바 있 다 . 
 ASH 에서 의 구두 발표 에 는 고용량 BIVV 001 을 투여 받 은 환자 에 대한 연구 의 예비 결과 데이터 발표 에 중점 을 둘 예정 이 다 . 또한 , 엘 록 테이트 의 혈우병 A 형 환자 에 대한 안정 성 과 효율 성 을 알아보 는 장기 3 상 임상시험 ( ASPIRE ( NCT 01454739 ) ) 과 알프 로 릭스 의 혈우병 B 형 환자 에 대한 안정 성 과 효율 성 을 알아보 는 장기 3 상 임상시험 ( B - YOND ( NCT 01425723 ) ) 의 발표 도 있 을 예정 이 다 . 
 이 외 에 바이오 버 라티 브 는 환자 의 조혈 줄기 세포 ( 혈액 세포 의 전구체 , HSCs ) 의 BCL 11 A 유전자 일부 를 수정 하 는 유전자 세포 조작 기술 을 통해 비 정상 적 인 헤모글로빈 과 겸상 적 혈구 병 을 치료 할 수 있 는 방법 을 소개 할 예정 이 다 . 
 상 가모 제약 ( Sangamo Therapeutics ) 과 공동 연구 되 고 있 는 이 치료법 ( BIVV 003 ) 의 연구용 신약 신청서 ( IND ) 가 이미 미 식약청 ( FDA ) 에 제출 되 어 승인 된 바 있 다 . 바이오 버 라티 브 는 겸상 적 혈구 병 을 치료 하 기 위한 치료제 로써 환자 에 대한 유효 성 과 안정 성 및 내약 성 을 테스트 하 기 위해 1 , 2 상 임상시험 ( NCT 03653247 ) 을 시작 한다 .