코호트 A 환자 를 20 mg / kg 으로 VX 15 ( n = 17 ) , 또는 위약 ( n = 19 ) 을 6 개월 마다 한번 정맥 내 로 투약 하 여 처리 하 였 다 . 연구 중 상기 부분 은 맹 검 방식 으로 수행 하 였 다 . 처음 6 개월 이후 , 코호트 A 에 등록 한 모든 피 험 체 에 대해 계속 해서 추가 로 5 개월 동안 개방 표지 VX 15 / 2503 처리 를 받 는 연구 가 진행 되 었 다 . 처리 에 대한 다양 한 연구 군 및 타임 라인 이 도 2 에 제시 되 어 있 고 , 여기 에 는 또한 상이 한 처리 요법 및 시간 프레임 을 기술 하 기 위해 하 기 사용 된 명명법 도 명시 되 어 있 으며 , 예컨대 PV ( 7 - 0 ) 은 처음 6 개월 동안 에 는 위약 ( P ) 으로 처리 되 고 , 그 다음 5 개월 동안 에 는 VX 15 ( V ) 로 처리 되 고 , 연구 시작 시점 의 기준선 인 방문 0 과 6 개월 종료 시점 인 방문 7 사이 의 ( 7 - 0 ) MRI 부피 또는 FDG - PET 신호 변화 에 초점 을 맞춘 군 을 나타낸다 . 이 는 모든 다른 5 또는 6 개월 동안 의 VX 15 처리 기간 과 의 비교 를 위해 사용 된 대 조군 이 다 . 매달 방문 시 , 환자 를 안전 성 , 내약 성 및 효능 에 대해 스크리닝 하 였 다 . 혈액 샘플 을 전체 혈청 가용성 SEMA 4 D ( sSEMA 4 D ) 에 대해 검사 하 였 다 . 매달 방문 하 는 동안 정기 적 으로 효능 평가 를 수행 하 였 다 . 이 는 헌팅턴병 - 인지 평가 배터리 ( HD - CAB ) 및 정량 적 운동 ( Q - 운동 ) 배터리 를 포함 하 였 다 . HD - CAB 는 대 조군 , 발현 전 HD , 및 조기 HD 피 험 체 를 구별 할 수 있 다 . 배터리 는 질환 상태 에 대해 감수 성 이 높 고 , 동시 에 , 효과 크기 가 크 고 , 신뢰도 가 높 으며 , 잘 특징 화 된 심리 측정 및 연습 효과 를 가진다 ( 문헌 [ Stout JC , et al . , Mov Disord . 29 : 1281 - 1288 ( 2014 ) ] ) . HD 에서 운동 증상 은 Q - 운동 평가 를 사용 하 여 객관적으로 평가 될 수 있 다 . Q - 운동 배터리 는 기능 적 으로 관련 된 일상 작업 과 관련 이 있 는 상이 한 운동 작업 평가 를 포함 한다 ( 예컨대 , 문헌 [ Tabrizi SJ , et al . , Lancet Neurol . 8 : 791 - 801 ( 2009 ) ] 참조 ) . 기준선 인 t = 0 , 및 매달 방문 동안 6 개월 처리 종료 시점 인 방문 7 ( v 7 ) 및 11 개월 처리 종료 시점 인 방문 12 ( v 12 ) 에서 모든 환자 에 대해 MRI 영상 화 가 수행 되 었 고 , 환자 서브 세트 는 FDG - PET 영상 화 를 받 았 다 . 다중 뇌 영역 을 MRI 및 FDG - PET 신호 변화 에 대하 여 분석 하 였 다 . MRI 를 위한 1 차 뇌 의 관심 영역 ( ROI ) 은 하 기 표 3 및 4 에 제시 되 어 있 고 , FDG - PET 를 위한 것 은 하 기 표 5 에 제시 되 어 있 다 . 적용 가능 한 경우 , 좌반구 및 우반구 를 별개 로 측정 하 였 고 , 그 의 평균값 또한 계산 하 였 다 .