발작성 야간 혈색소뇨증 ( PNH ) 은 조혈 세포 상 의 내인성 보체 조절 인 자 CD 59 및 CD 55 의 상실 을 특징 으로 한다 . 말초 혈액 요소 는 혈관 내 용혈 작용 및 혈전증 을 생성 시키 는 보체 에 의한 파괴 에 민감 하 다 . 표준 치료법 은 에 쿨리 주 맙 , 항 - C 5 단 클론 항체 ( mAb ) 에 의한 말단 보체 억제 이 다 . 그러나 , 아시아 계 개인 의 3 . 5 % 이하 는 에 쿨리 주 맙 및 라 불리 주 맙 결합 부위 에 상응 하 는 Arg 885 에 영향 을 미치 는 C 5 의 다형성 을 갖 는다 ( 문헌 [ Nishimura et al . , N Engl J Med , Vol . 370 , pp . 632 - 639 ( 2014 ) ; DOI : 10 . 1056 / NEJMoa 1311084 ] 참조 ) . 이러 한 다형성 을 갖 는 PNH 환자 는 에 쿨리 주 맙에 의한 혈관 내 용혈 작용 의 불량 한 조절 을 경험 하 며 , 따라서 상기 환자 는 그다지 충족 되 지 않 은 의학 적 요구 를 갖 는 그룹 을 구성 한다 . 크로 발리 맙은 C 5 의 베타 서브 유닛 상 의 독특 한 에 피토프 에 결합 하 는 신규 의 항 - C 5 mAb 이 다 . 시험관 내 연구 는 크로 발리 맙이 야생 형 및 Arg 885 - 돌연변이 C 5 에 동등 하 게 결합 하 고 이 들 의 활성 을 억제 함 을 입증 하 였 다 ( 문헌 [ Fukuzawa et al . , Sci Rep , 7 ( 1 ) : 1080 . doi : 10 . 1038 / s 41598 - 017 - 01087 - 7 ( 2017 ) ] ) .