치료 적 관점 에서 , 효소 대체 ( enzyme replacement ) 와 기질 감소 ( substrate reduction ) 치료 와 같 은 기계 적 성질 덕분 에 LSD 유전자 는 매우 매력 적 인 표적 으로 여겨 지 고 있 다 . 효소 대체 치료 는 최소 7 가지 의 LSD 에서 효과 가 입증 되 었 다 . 다른 가능 성 높 은 접근 법 으로 는 약제 화 된 샤페 론 ( chaperon ) , 유전자 치료 및 넌센스 돌연변이 ( nonsense mutation ) 에서 나타나 는 조기 종결 코돈 을 해석 하 는 화합물 들 이 있 다 . 예방 적 치료 가 LSD 의 장기 적 인 합병증 을 예방 또는 지연 시키 는지 에 대하 여 명확 하 게 알려 지지 는 않 았 으나 , 본 발명 에서 는 LSD 유전자 의 생식 세포 돌연변이 가 비활성 화 된 보인자 에서 암 예방 을 위해 LSD 치료법 을 도입 하 는 것 이 긍정 적 인 결과 를 나타냄 을 확인 하 였 다 . 즉 , 본 발명 은 LSD 유전자 의 잠재 적 인 병원 성 생식 세포 돌연변이 와 암 간 의 연관 성 에 대하 여 폭넓 은 지평 을 제시 하 는 것 이 다 . 치료 가능 한 대사 질환 과 암 간 의 관계 를 조사 하 는 것 은 정밀 암 치료 를 가능 케 하 는 기반 이 될 수 있 기 에 매우 중요 하 다 . 리소좀 의 기능 을 되돌리 기 위한 다양 한 치료 옵션 들 이 현재 개발 되 고 있 다 . 개인 의 돌연변이 상태 에 따른 여러 치료법 들 에 대한 차후 임상 시험 들 은 개인 맞춤 화 된 암 예방 및 치료 의 새로운 길 을 열 수 있 다 .