선행 기술 에 예시 된 바 와 같이 화학식 I 의 화합물 은 세포 투과성 이 우수 하 여 올리 고 뉴클레오티드 그 자체 가 쉽 게 세포 에 전달 된다 [ PCT / KR 2009 / 001256 ] . 세포 에 화학식 I 의 화합물 을 올리 고 뉴클레오티드 그 자체 로 투여 하 면 인간 의 MLPH 프리 - mRNA 에서 엑손 2 의 스키핑 을 유도 하 여 엑손 2 가 결여 된 인간 의 MLPH mRNA 스 플라이스 변형체 를 형성 한다 . 화학식 I 의 화합물 은 특별 한 제제 없이 도 세포 에 쉽 게 전달 되 어 세포 안 에 있 는 표적 엑손 의 스키핑 을 강하 게 유도 한다 . 세포 에 화학식 I 의 화합물 을 올리 고 뉴클레오티드 그 자체 로 투여 하 면 펨토 몰 이하 의 농도 에서 도 인간 의 MLPH 프리 - mRNA 에서 엑손 2 의 스키핑 을 쉽 게 유도 한다 .