에 쿨리 주 맙은 보체 단백질 C 5 에 대한 인간 화 된 단 클론 항체 이 며 , 발작성 야간 혈색소뇨증 ( PNH ) 및 비 정형 용혈성 요독증 후군 ( aHUS ) 의 치료 에 승인 된 첫 번 째 치료법 이 다 ( 예 를 들 어 문헌 [ Dmytrijuk et al . , The Oncologist ( 2008 ) , 13 ( 9 ) , pp . 993 - 1000 ] 참조 ) . 에 쿨리 주 맙은 C 5 전환 효소 에 의한 C 5 의 C 5 a 및 C 5 b 로 의 절단 을 억제 하 며 , 이 는 말단 보체 복합체 C 5 b - 9 의 생 성 을 방지 한다 . C 5 a 및 C 5 b - 9 는 모두 PNH 및 aHUS 의 특징 인 말단 보체 - 매개 된 사건 을 야기 한다 ( 예 를 들 어 WO - A 2 　 2005 / 074607 , WO - A 1 　 2007 / 106585 , WO - A 2 　 2008 / 069889 , 및 WO - A 2 　 2010 / 054403 참조 ) . PNH 의 치료 를 위해서 , 항 - C 5 항체 에 쿨리 주 맙 또는 라 불리 주 맙은 공통 의 치료법 을 나타낸다 . 그러나 , 아시아 계 개인 의 3 . 5 % 이하 는 에 쿨리 주 맙 및 라 불리 주 맙 결합 부위 에 상응 하 는 Arg 885 에 영향 을 미치 는 C 5 의 다형성 을 갖 는다 ( 문헌 [ Nishimura et al . , N Engl J Med , Vol . 370 , pp . 632 - 639 ( 2014 ) ; DOI : 10 . 1056 / NEJMoa 1311084 ] ) . 이러 한 다형성 을 갖 는 PNH 환자 는 에 쿨리 주 맙 또는 라 불리 주 맙에 의한 혈관 내 용혈 작용 의 불량 한 조절 을 경험 하 며 , 따라서 상기 환자 는 그다지 충족 되 지 않 은 의학 적 요구 를 갖 는 그룹 을 구성 한다 .