For the parents of children living with cancer, there is often so little hope. And for those facing the bleakest of prognoses – that, barring a miracle, the disease will cut short their young lives – the agony is almost indescribable. So the decision to enrol such a child on to a trial for largely untested treatments that may save them, but may make them suffer far more, is another kind of mental anguish altogether. Now, a ground-breaking television documentary filmed over two years follows three children and their families through such a situation. Battler: Chloe Ballouqui during her treatment. She is one of three children featured in a ground-breaking TV documentary . In the film they reveal with heroic honesty why they are willing to risk their lives as they become the first children in the world to go through a pioneering treatment called immunotherapy. Shocking as it might seem, this kind of ‘experimentation’ happens in Britain. And it is a necessary part of the process that discovers new treatments that ultimately offer hope to other young cancer patients. Sophie Ryan-Palmer, 12, Fabian Bates, nine, and Chloe Balloqui, three, are patients at Great Ormond Street Hospital, London, the leading British centre for treatment of child cancers, and are the youngsters featured in the documentary. Tragically, although for one of them, treatment is successful, two do not survive the radical procedure. Immunotherapy involves powerful drugs being given to kill off all a patient’s cancer cells and destroy their bone marrow. Loving life: Sophie Ryan-Palmer enjoying a party. The 12-year-old was two when she was diagnosed with leukaemia and entered the immunotherapy trial after her fourth relapse . This allows a transplant of new bone marrow containing immune system cells, harvested either from the patient or a donor. These cells are genetically modified in a laboratory so they are better at attacking cancer. Similar treatments have been carried out in America, and although the early results look hopeful, the risks are huge and many of the terminally ill young patients die from complications. The toxicity of the immunotherapy means children often have to be sedated and given strong painkillers such as morphine, to cope with the treatment, and many end up in intensive care. When presented with these facts, some parents decide the risks are simply to great, yet others choose to go ahead. Fabian’s father, Darrell, describes the anger and devastation after being told of his son’s diagnosis but also the optimism they had about the outcome of the trial. Chloe, pictured with her mother Karen Kallaste, has neuroblastoma . He says: ‘There were no patients who had gone through it, no evidence it would work, which was a little bit frightening. You tend to grab these things as a ray of hope.’ Some 30 children a week are diagnosed with cancer – that’s more than 1,500 a year – and 250 of them will die every year. Child leukaemia has a high survival rate, with four out of five youngsters being cured completely. But for some, standard treatment doesn’t work and the cancer comes back, which is why clinical trials such as the one for immunotherapy can be a lifeline – they offer families their last hope. Kate Law, director of clinical trials at Cancer Research UK, says they are an essential way forward. ‘There is strict regulation and a child would have undergone three or four lines of treatment such as chemotherapy before being considered for a trial,’ she explains. ‘The child has to have a life expectancy of at least six months and they have to undergo extensive clinical tests to be certain their bodies can cope with any potential treatment. ‘There is a real balance between whether we are doing more harm than good, and it is therefore essential that the doctor and the parents weigh up what their options are and whether a clinical trial is something they should pursue.’ Another parent in the documentary, Richard Balloqui, knows this dilemma all too well. His daughter Chloe has neuroblastoma, one of the most deadly of all childhood cancers, with only two in five of those diagnosed at her age surviving. As well as having a tumour on her adrenal gland, Chloe’s cancer had spread throughout her bones. During filming, the toddler has surgery to remove the tumour as well as chemotherapy so strong it could kill an adult, in preparation for the immunotherapy. At one stage her liver becomes dangerously swollen, a potential fatal side effect of the treatment. Her father admits the pain of ‘seeing your child in discomfort, seeing the side effects of what we are doing here to try to kill the cancer’. He adds: ‘You are filling them full of toxicity and you do see the effects of that, and it hits you that your child is going through something you could never imagine.’ Fabian Bates chats to the Duchess of Cambridge during a hospital visit. The child was given modified cells taken from his 14-year-old sister Cassia to battle his cancer . Sophie, the third child, was two when she was diagnosed with leukaemia and entered the immunotherapy trial after her fourth relapse. Her mother, Debbie, says: ‘When I told Sophie [the cancer] was back again, she was totally devastated and just said, ‘‘I don’t want to die, mummy, I don’t want to die.’’ ’ The youngster had two options: take drugs to fight the pain, and allow the cancer to progress to its inevitable end; or take part in the trial. ‘Straight away, without any thought about it at all, she said she wanted to go on the trial. She is a fighter,’ Debbie says. Of her relapse, Sophie says: ‘When I was told, I thought, “Not again.” But I dealt with it like I have all the other times. Of course I was upset but there is something we can do, so do it. ‘Mum said it was a clinical trial and stuff like that but I didn’t want to read the information, I just wanted to go ahead with it. It will make me better, hopefully.’ There are currently 36 child cancer medical trials open in the UK – 22 of which are funded by charity Cancer Research UK. Some 15 of these are studies into new treatments for relapse patients such as those highlighted in the documentary. Earlier this year The Mail on Sunday reported that cancer experts had hit out at EU red tape that is denying hundreds of terminally ill children cancer drugs – because a legal loophole means pharmaceutical companies have to test new treatments on adults only. If firms opt out of testing new treatments on under-18s during clinical trials, doctors are then barred from using them on youngsters because they are cleared for adult use only. Only half of 28 cancer drugs trialled between July 2007 and June 2012 were tested on children. Kate Law, of Cancer Research, says: ‘From a drug company point of view, they are in business for profit. They have to answer to their shareholders and they are therefore risk-averse to trials with children, so child cancer trials have to be funded independently through organisations like us.’ There are 21 specialist centres treating childhood cancer in the UK and every child with cancer will be seen at one of them. About 70 per cent of newly diagnosed children will be offered the chance to trial a new drug, a figure higher than that in the rest of Europe and the US. At one point during treatment, Sophie is confined to an isolation ward for eight weeks to prevent any risk of infection which her weakened immune system would be unable to fight. Her room is decorated in One Direction posters and she tells the film crew she copes with her situation due to her motto of ‘Happy, happy, happy, fun, fun, fun’. Sadly, Sophie’s tiny body was unable to withstand the first stages of the treatment, and she died in July 2013. The ITV film captures the poignant moment her pink coffin leaves the family home near Heathrow. Debbie says: ‘She always wanted to help other children so I have no regrets about her going on the trial, it was Sophie’s choice. ‘Unfortunately the bone marrow transplant never worked so she never had the chance to have the modified cells. ‘After what she had gone through for ten years of her life, her body just couldn’t do it any more. She was such a brave little girl and I was proud to be called her mummy’. Like Sophie, Fabian, who received letters from the Duchess of Cambridge after meeting her in hospital in 2011, was determined to look to the future and was given modified cells taken from his 14-year-old sister Cassia. He says: ‘The good cells fight the bad cells and destroy them, and as soon as they are destroyed I won’t be ill any more, which is a good thing because I want to stay well, not in a coffin and then, like dead. That would be horrible.’ Fabian dreamed of one day having a wife, a house and a car. Tragically, his new cells stopped working and he died at his home in London last November. The Duchess’s letters were laid to rest with him. Despite these tragedies, clinical trials have transformed outcomes for cancer patients and particularly in children, as three-quarters of those with cancer are now cured compared with about a quarter in the late 1960s. For Chloe, the fight goes on. Parents Karen and Richard found an American drug trial which aimed to prevent neuroblastoma coming back after immunotherapy. In a whirlwind six-week campaign, an appeal raised more than £100,000 to pay for further experimental treatment scheduled to begin early this year. Cruelly, final tests before travelling to the US showed that Chloe’s cancer had returned, although not in her bones this time, indicating the relapse had fortunately been caught early. Specialists at Great Ormond Street are now discussing the best ways to get the disease back into remission. Richard says: ‘We remain positive that this has been caught early and we can treat it.’
Ground-breaking TV documentary followed three children in medical trials .
They were the first in world to have pioneering treatment immunotherapy .
It uses powerful drugs to kill off cancer cells and destroy bone marrow .
Toxicity of immunotherapy means children often need to be sedated .
In the film, the children's parents reveal why they decided to take part .
The documentary, Raining In My Heart, will be shown on ITV on April 15 .
Raining In My Heart will be shown on ITV on April 15.
להורים לילדים שחיים עם סרטן, לעתים קרובות יש כל כך מעט תקווה. ולמי שעומד בפני הפרוגנוז העגום ביותר - שללא נס, המחלה תקצר את חייהם הצעירים - כמעט שלא ניתן לתאר את הייסורים. אז ההחלטה לרשום ילד כזה לניסוי לטיפולים שלא נבדקו ברובם, שעשויים להציל אותו, אבל עלולים לגרום לו לסבול הרבה יותר, היא סוג אחר של עוגמת נפש לגמרי. כעת, סרט תיעודי פורץ דרך שצולם במשך שנתיים עוקב אחר שלושה ילדים ומשפחותיהם בסיטואציה כזו. לוחמת: קלואי בלוקי במהלך הטיפול שלה. היא אחת משלושה ילדים שהוצגו בסרט תיעודי פורץ דרך בטלוויזיה. בסרט הם חושפים בכנות הרואית מדוע הם מוכנים לסכן את חייהם כשהם הופכים לילדים הראשונים בעולם לעבור טיפול חלוצי שנקרא אימונותרפיה. ככל שזה נראה מזעזע, סוג זה של 'ניסוי' מתרחש בבריטניה. וזה חלק הכרחי בתהליך שמגלה טיפולים חדשים שבסופו של דבר מציעים תקווה לחולי סרטן צעירים אחרים. סופי ריאן-פאלמר, 12, פביאן בייטס, תשע וקלואי באלוקי, שלוש, הן מטופלות בבית החולים Great Ormond Street, London, המרכז הבריטי המוביל לטיפול בסרטן ילדים, והן הצעירות המופיעות בסרט התיעודי. באופן טראגי, למרות שלאחד מהם הטיפול מצליח, שניים אינם שורדים את ההליך הרדיקלי. אימונותרפיה כוללת תרופות חזקות הניתנות כדי להרוג את כל תאי הסרטן של המטופל ולהרוס את מח העצם שלו. אוהב את החיים: סופי ריאן-פאלמר נהנית ממסיבה. בת ה-12 הייתה בת שנתיים כאשר אובחנה כחולה בלוקמיה ונכנסה לניסוי אימונותרפיה לאחר ההישנה הרביעית שלה. זה מאפשר השתלה של מח עצם חדש המכיל תאי מערכת חיסון, שנקטפו מהמטופל או מהתורם. תאים אלו מהונדסים גנטית במעבדה ולכן הם טובים יותר בתקיפת סרטן. טיפולים דומים בוצעו באמריקה, ולמרות שהתוצאות המוקדמות נראות מלאות תקווה, הסיכונים עצומים ורבים מהחולים הצעירים הסופניים מתים מסיבוכים. הרעילות של האימונותרפיה פירושה שילדים צריכים לעתים קרובות להרדים ולתת להם משככי כאבים חזקים כמו מורפיום, כדי להתמודד עם הטיפול, ורבים מגיעים לטיפול נמרץ. כאשר מציגים את העובדות הללו, חלק מההורים מחליטים שהסיכונים פשוט גדולים מדי, אך אחרים בוחרים להמשיך. אביו של פביאן, דארל, מתאר את הכעס וההרס לאחר שסיפרו לו על האבחנה של בנו, אך גם על האופטימיות שהייתה להם לגבי תוצאות המשפט. לקלואי, בתמונה עם אמה קארן קלסטה, יש נוירובלסטומה. הוא אומר: 'לא היו מטופלים שעברו את זה, שום ראיה שזה יעבוד, וזה היה קצת מפחיד. אתה נוטה לתפוס את הדברים האלה כקרן של תקווה.' כ-30 ילדים בשבוע מאובחנים כחולי סרטן - זה יותר מ-1,500 בשנה - ו-250 מהם ימותו מדי שנה. ללוקמיה של ילדים יש שיעור הישרדות גבוה, כאשר ארבעה מתוך חמישה צעירים נרפאים לחלוטין. אבל עבור חלקם, הטיפול הסטנדרטי לא עובד והסרטן חוזר, וזו הסיבה שניסויים קליניים כמו זה לאימונותרפיה יכולים להיות גלגל הצלה - הם מציעים למשפחות את תקוותם האחרונה. קייט לאו, מנהלת הניסויים הקליניים בחקר הסרטן בבריטניה, אומרת שהם דרך חיונית קדימה. "יש רגולציה קפדנית וילד היה עובר שלושה או ארבעה קווי טיפול כמו כימותרפיה לפני שנבחן לניסוי", היא מסבירה. "לילד צריכה להיות תוחלת חיים של שישה חודשים לפחות והם צריכים לעבור בדיקות קליניות מקיפות כדי לוודא שגופו יכול להתמודד עם כל טיפול אפשרי. "יש איזון אמיתי בין אם אנחנו גורמים יותר נזק מתועלת, ולכן חיוני שהרופא וההורים ישקלו מה האפשרויות שלהם והאם ניסוי קליני הוא משהו שהם צריכים להמשיך." הורה נוסף בסרט התיעודי , ריצ'רד באלוקי, מכיר את הדילמה הזו טוב מדי. בתו קלואי חולה בנוירובלסטומה, אחת הקטלניות ביותר מבין כל סוגי הסרטן בילדות, כשרק שניים מתוך חמישה מאלה שאובחנו בגילה שרדו. בנוסף לגידול בבלוטת יותרת הכליה, הסרטן של קלואי התפשט בכל העצמות שלה. במהלך הצילומים, הפעוט עובר ניתוח להסרת הגידול וכן כימותרפיה חזקה כל כך שיכולה להרוג מבוגר, כהכנה לטיפול האימונותרפי. בשלב מסוים הכבד שלה הופך נפוח בצורה מסוכנת, תופעת לוואי קטלנית פוטנציאלית של הטיפול. אביה מודה בכאב של 'לראות את הילד שלך באי נוחות, לראות את תופעות הלוואי של מה שאנחנו עושים כאן כדי לנסות להרוג את הסרטן'. הוא מוסיף: 'אתה ממלא אותם מלא רעילות ואתה כן רואה את ההשפעות של זה, וזה מכה לך שהילד שלך עובר משהו שלא יכולת לדמיין.' פביאן בייטס משוחח עם הדוכסית מקיימברידג' במהלך ביקור בבית חולים. הילד קיבל תאים מתוקנים שנלקחו מאחותו קסיה בת ה-14 כדי להילחם בסרטן שלו. סופי, הילדה השלישית, הייתה בת שנתיים כאשר אובחנה כחולה בלוקמיה ונכנסה לניסוי האימונותרפיה לאחר ההישנה הרביעית שלה. אמה, דבי, אומרת: 'כשאמרתי לסופי [הסרטן] חזר שוב, היא הייתה הרוסה לגמרי ורק אמרה, ''אני לא רוצה למות, אמא, אני לא רוצה למות''. לצעיר היו שתי אפשרויות: לקחת תרופות כדי להילחם בכאב ולאפשר לסרטן להתקדם עד לסופו הבלתי נמנע; או לקחת חלק במשפט. 'מיד, בלי שום מחשבה על זה בכלל, היא אמרה שהיא רוצה ללכת למשפט. היא לוחמת", אומרת דבי. על ההישנה שלה, סופי אומרת: 'כשאמרו לי, חשבתי, "לא שוב". אבל התמודדתי עם זה כמו בכל הפעמים האחרות. כמובן שהייתי מוטרד אבל יש משהו שאנחנו יכולים לעשות, אז תעשה את זה. "אמא אמרה שזה ניסוי קליני ודברים כאלה אבל לא רציתי לקרוא את המידע, רק רציתי להמשיך איתו. זה ישפר אותי, אני מקווה.' יש כרגע 36 ניסויים רפואיים לסרטן ילדים פתוחים בבריטניה - 22 מתוכם ממומנים על ידי ארגון הצדקה Cancer Research UK. כ-15 מהם הם מחקרים על טיפולים חדשים לחולי הישנות, כמו אלו המודגשים בסרט התיעודי. מוקדם יותר השנה ה-The Mail on Sunday דיווח כי מומחי סרטן תקפו את הביקורת הבירוקרטית של האיחוד האירופי שמונעת ממאות ילדים חולים סופניים תרופות לסרטן - מכיוון שפרצה חוקית פירושה שחברות התרופות צריכות לבדוק טיפולים חדשים על מבוגרים בלבד. אם חברות מפסיקות לבדוק טיפולים חדשים בבני 18 מתחת לגיל 18 במהלך ניסויים קליניים, אסור לרופאים להשתמש בהם על צעירים מכיוון שהם מאושרים לשימוש מבוגרים בלבד. רק מחצית מ-28 תרופות הסרטן שנבדקו בין יולי 2007 ליוני 2012 נבדקו על ילדים. קייט לאו, מחקר הסרטן, אומרת: "מנקודת מבט של חברת תרופות, הם פועלים למטרות רווח. הם צריכים לענות לבעלי המניות שלהם ולכן הם שונאי סיכונים מניסויים עם ילדים, ולכן ניסויים בסרטן ילדים צריכים להיות ממומנים באופן עצמאי באמצעות ארגונים כמונו.' יש 21 מרכזי מומחים לטיפול בסרטן ילדים בבריטניה וכל ילד חולה סרטן ייראה באחד מהם. לכ-70% מהילדים המאובחנים החדשים יוצעו הזדמנות לנסות תרופה חדשה, נתון גבוה מזה שבשאר אירופה וארה"ב. בשלב מסוים במהלך הטיפול, סופי מרותקת למחלקת בידוד למשך שמונה שבועות כדי למנוע כל סיכון לזיהום שמערכת החיסון המוחלשת שלה לא תוכל להילחם בו. החדר שלה מעוצב בפוסטרים של וואן דיירקשן והיא מספרת לצוות הצילום שהיא מתמודדת עם המצב שלה בשל המוטו שלה "שמח, שמח, שמח, כיף, כיף, כיף". למרבה הצער, גופה הקטנטן של סופי לא היה מסוגל לעמוד בשלבים הראשונים של הטיפול, והיא מתה ביולי 2013. הסרט של ITV לוכד את הרגע החריף שארון הקבורה הוורוד שלה עוזב את בית המשפחה ליד הית'רו. דבי אומרת: 'היא תמיד רצתה לעזור לילדים אחרים אז אני לא מתחרט על כך שהיא יצאה למשפט, זו הייתה הבחירה של סופי. "למרבה הצער, השתלת מח העצם מעולם לא עבדה, כך שמעולם לא הייתה לה הזדמנות לקבל את התאים שעברו שינוי. "אחרי מה שהיא עברה במשך עשר שנים מחייה, הגוף שלה פשוט לא יכול היה לעשות את זה יותר. היא הייתה ילדה קטנה אמיצה והייתי גאה שקוראים לי אימא שלה". כמו סופי, פביאן, שקיבל מכתבים מהדוכסית מקיימברידג' לאחר שפגש אותה בבית החולים ב-2011, היה נחוש להסתכל לעתיד וקיבל תאים מתוקנים שנלקחו מאחותו קסיה בת ה-14. הוא אומר: 'התאים הטובים נלחמים בתאים הרעים והורסים אותם, וברגע שהם נהרסים אני לא אהיה חולה יותר, וזה דבר טוב כי אני רוצה להישאר טוב, לא בארון ואז, כמו מת. זה יהיה נורא.’ פביאן חלם שיהיה לו יום אחד אישה, בית ומכונית. באופן טראגי, התאים החדשים שלו הפסיקו לעבוד והוא מת בביתו בלונדון בנובמבר האחרון. מכתביה של הדוכסית הונחו אצלו. למרות הטרגדיות הללו, ניסויים קליניים שינו את התוצאות של חולי סרטן ובמיוחד בילדים, שכן שלושה רבעים מהחולים בסרטן נרפאים כעת לעומת כרבע בסוף שנות ה-60. עבור קלואי, המאבק נמשך. ההורים קארן וריצ'רד מצאו ניסוי תרופות אמריקאי שמטרתו למנוע חזרת נוירובלסטומה לאחר אימונותרפיה. בקמפיין סוער של שישה שבועות, ערעור גייסה יותר מ-100,000 פאונד לתשלום עבור טיפול ניסיוני נוסף המתוכנן להתחיל בתחילת השנה. למרבה האכזריות, בדיקות אחרונות לפני הנסיעה לארה"ב הראו שהסרטן של קלואי חזר, אם כי לא בעצמותיה הפעם, מה שמעיד על ההישנה למרבה המזל נתפסה מוקדם. מומחים ברחוב גרייט אורמונד דנים כעת בדרכים הטובות ביותר להחזיר את המחלה להפוגה. ריצ'רד אומר: 'אנחנו בטוחים שזה נתפס מוקדם ואנחנו יכולים לטפל בזה.'
סרט תיעודי פורץ דרך עקב אחרי שלושה ילדים בניסויים רפואיים.
הם היו הראשונים בעולם שקיבלו טיפול אימונותרפי חלוצי.
הוא משתמש בתרופות חזקות כדי להרוג תאים סרטניים ולהרוס את מח העצם.
הרעילות של אימונותרפיה פירושה שילדים צריכים לעתים קרובות להרדים.
בסרט חושפים הורי הילדים מדוע החליטו לקחת חלק.
הסרט התיעודי, Raining In My Heart, יוצג ב-ITV ב-15 באפריל.
Raining In My Heart יוצג ב-ITV ב-15 באפריל.