유전자 치료 - 위키백과, 우리 모두의 백과사전 유전자 치료 위키백과, 우리 모두의 백과사전. 둘러보기로 가기 검색하러 가기 아데노 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료. 아데노 바이러스는 새로운 유전자를 세포에 도입할 것이고, 이 것이 성공한다면 새로운 유전자는 새로운 기능을 통해 질병을 치료할 것이다. 유전자 치료 ( [UNK] 傳 子 治 [UNK] ) 란 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 새로운 기능을 추가하는 획기적인 치료법이다. [ 1 ] [ 2 ] 1980년대부터 시도되었고, 1990년대에 들어서 성공 사례들이 보고되기 시작되었다. 성공 사례가 보고된 1989년 이래로 2016년 2월까지 2, 300여 건의 임상 시험이 수행되었으며 그 중 절반 이상이 임상 1단계에서 실시되었다. [ 3 ] 넓은 의미에서, 환자
이 데이터를 공개하지 않았고, 공개했다고 하더라도 베타 지중해 빈혈 ( beta - thalassemia ) 치료에 도움이 되지 않았을 것이기에 그의 연구 결과는 설득력을 잃었다. [ 7 ] 1980 년대의 실험동물에 대한 광범위한 연구와 1989년 박테리아 유전자 도입 실험의 성공을 통해 1990년 9월 14일 [UNK] 데실바 ( Ashanti DeSilva ) 가 중증면역결핍증을 치료받은 사례가 첫 번째 성공 사례로 알려져 있다. [ 8 ] 영구적인 유전적 변화를 일으킨 최초의 체세포 유전자 치료는 1993년에 보고되었다. 유전자 치료는 유전적 결함을 그 근원에서 고치는 방법이다. DNA와 RNA를 포함하는 외래의 고분자는 단백질로 번역되거나, 표적 유전자 발현을 방해하거나, 유전자 돌연변이를 바로 잡을 수 있다. 가장
사례가 보고된 1989년 이래로 2016년 2월까지 2, 300여 건의 임상 시험이 수행되었으며 그 중 절반 이상이 임상 1단계에서 실시되었다. [ 3 ] 넓은 의미에서, 환자의 유전자를 포함한 유전체 구성에 변화를 초래하는 모든 의료절차가 유전자 치료로 간주된다. [ 4 ] 근본적으로 유전자 치료의 목적은 유전 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는 데 있다. 치료법에는 체세포 유전자 치료와 생식 세포 유전자 치료 두 가지가 있다. 체세포 유전자 치료는 특정 기관 또는 조직에 생긴 유전적 결함을 치료하는 것이다. 그리고 생식 세포 유전자 치료는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리
iRNA와 결합하여 분해되어 비정상적인 단백질은 생산되지 않는다. [ 65 ] 조작된 아데노 바이러스를 사용하여 종양 억제 유전자 p53을 전달하여 암을 치료하는 Gendicine은 2003년 중국에서 두경부 편평상피암 ( head and neck squamous cell carcinoma ) 의 유전자 치료제로 승인을 받았다. [ 22 ] 2006년 3월, 연구자들은 골수세포에 영향을 미쳐 면역 체계에 피해를 입히는 X - 연관 만성 육아종증을 가진 어른 2명을 유전자 치료를 통해 치료에 성공했다고 보고했다. 이 보고는 골수의 면역체계를 유전자 치료를 통해 치료할 수 있음을 보인 첫 번째 사례이다. [ 66 ] 5월, 한 팀은 면역 체계가 외래 유전자를 거부하는 반응을 방지하는 방법을 보고하였다. [ 67 ]
는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리적 논란이 대두되고 있다. 목차 1 연구 배경 1. 1 원리와 방법 2 세포의 종류 2. 1 체세포 2. 2 생식세포 2. 3 줄기세포 3 벡터 ( vector ) 3. 1 바이러스 벡터 3. 2 비 바이러스 4 한계 4. 1 짧은 치료 효과 기간 4. 2 면역 반응 4. 3 다발 장애 4. 4 삽입 돌연변이 유발 4. 5 비용 4. 6 죽음 5 역사 5. 1 1970년대 5. 2 1980년대 5. 3 1990년대 5. 4 2000년대 5. 5 2010년대 6 사용 전망 6. 1 불임 6. 2 유전자 도핑 6. 3 인간 유전공학 7 고려할 점 8 참고문
코딩하는 대립 유전자를 획득하여 레트로 바이러스에 삽입 하였다. 앞서 얻은 조혈모세포와 ADA가 도입된 레트로 바이러스를 섞어 레트로 바이러스의 ADA가 조혈모세포의 유전체로 도입되게 하였고, 이렇게 얻은 ADA를 포함하는 조혈모세포를 앤드류의 혈액에 주입하는 것 뿐 아니라 매주 ADA를 직접 주사해주는 방법으로 치료가 진행되었다. 4년간 조혈모세포로부터 생산된 T세포 ( 백혈구 ) 는 정상적인 ADA 유전자를 이용하여 ADA 효소를 만들었다. [ 56 ] 1999년 제시 겔 싱어 ( Jesse Gelsinger ) 의 임상 시험상에서의 사망은 유전자 치료 연구에 대한 회의적인 시각을 불러 일으켰다. [ 57 ] [ 58 ] 결과적으로, 미국 식약청은 윤리 및 절차에 대한 재평가가 진행되기까지 여러
데노 바이러스를 이용한 새로운 개념의 유전자 치료가 보고되었다. 일반적으로는 원하는 유전자를 넣어주는 단순한 방식으로 유전자 치료가 연구되어왔는데, 이 치료에서는 유전자 가위인 CRISPR을 이용하여 특정 유전자의 스위치 역할을 할 수 있는 유전자 프로모터 근처를 잘라 해당 세포가 원하는 유전자를 만드는 공장의 역할을 할 수 있게 했다. 쉽게 말하면, 기존의 유전자 치료는 유전자를 넣어주는 수준이었지만, 이 임상에서는 유전자를 넣어줄 뿐 아니라 유전자가 더 많이 발현할 수 있도록 하는 방법을 치료에 포함했다는 것이다. 이러한 방법을 통해 해당작용에 관여하는 효소의 부족으로 인한 발달지체, 장기부전, 뇌손상, 조기 사망 등을 일으키는 헌터 증후군을 치료하였다. 하지만 2018년 5월 현재, 예후를 보는 것
ute San Raffaele 대학의 Claudio Bordignon은 유전 질환을 가진 환자의 유전체를 교정하기 위해 조혈모세포를 최초로 이용했고, 이러한 컨셉의 연구는 2002년 아데노신 탈 아미노화 효소 ( adenosine deaminase deficiency, ADA - SCID ) 의 돌연변이로 인한 중증 면역결핍증 ( ADA - SCID ) 치료의 성공에 기여했다. [ 54 ] 하지만 프랑스 파리에서 아데노신 탈 아미노화 효소의 돌연변이로 인한 중증 면역결핍증 ( ADA - SCID ) 에 대해 유전자 치료를 받은 10명의 어린이 중 2명이 백혈병과 유사한 증상을 보이자, SCID ( 중증 면역결핍 또는 " 버블 보이 " 질병 ) 를 앓고있는 어린이들을 유전자 치료로 접근하는 것이 옳은지에 대해 의문이 제기되었다
에도 강해진 면역반응을 보여주었다. 이 시험은 미국에서 인간의 치료를 위해 렌티 바이러스가 허용된 첫 시험이었다. [ 69 ] [ 70 ] 2007년 5월 연구자들은 처음으로 선천적인 망막 질병을 치료하기 위해 유전자 치료법을 사용했다. 23세의 영국인 로버트 존슨 ( Robert Johnson ) 이 이 치료를 받았다. [ 71 ] 2008년 레버 병 ( Leber's congenital amaurosis ) 은 RPE65 유전자의 돌연변이로 인해 선천적으로 눈이 머는 질병이다. 아이들을 상대로 아데노 바이러스 바이러스에 RPE65 유전자를 도입한 임상 시험 결과가 4월 처음 보고되었다. 5월에 다른 두 연구팀의 독립적인 임상에서 이러한 방법을 이용한 유전자 치료가 효과를 보였음을 보고하였다. 총 3개의 임상 시험에서 환자들은 명확한 부작용을 겪지
인슐린 유사 성장인자 - 1 ( IGF - I ) RNA ( 1993년 11월 24일 미국 국립보건원 프로토콜 No. 1602 및 1994년 미국 식약청 ( FDA ) ( FDA ) 승인 임상 시험 ) 를 이용하여 수행되었다. [ 53 ] 안티센스 RNA를 투여하게 되면 상보적인 RNA와 결합하여 번역을 막고, 이들의 결합체는 RNase에 의해 분해되게 된다. 또한 이 치료법은 강력한 면역 및 세포 사멸 현상과 관련된 안티센스 인슐린 유사 성장인자 - 1 RNA의 항 종양 기전으로 인해 암 면역 제제 치료의 시초가 되었다. 1992년 Vita - Salute San Raffaele 대학의 Claudio Bordignon은 유전 질환을 가진 환자의 유전체를 교정하기 위해 조혈모세포를 최초로 이용했고, 이러한 컨셉의 연구는 2002년
유전자 치료(遺傳子治療, 영어: gene therapy)란 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 새로운 기능을 추가하는 획기적인 치료법이다. 1980년대부터 시도되었고, 1990년대에 들어서 성공 사례들이 보고되기 시작되었다. 성공 사례가 보고된 1989년 이래로 2016년 2월까지 2,300여 건의 임상 시험이 수행되었으며 그 중 절반 이상이 임상 1단계에서 실시되었다. 2017년 기준으로 Spark Therapeutics사의 Luxturna (RPE65 돌연변이성 흑내장 치료제)와 Novartis사의 Kymriah (키메라 항원 수용체 T 세포 치료제)는 FDA가 승인한 최초의 유전자 치료제로 시장에 진입했다. 이후 Novartis사의 Zolgensma, Alnylam사의 Patisiran 등의 의약품도 타사의 유전자 치료제와 함께 FDA 승인을 받았으며 이의 대부분은 아데노 관련 바이러스(AAV) 및 렌티바이러스를 유전자 전달체로 사용하였다. 넓은 의미에서, 환자의 유전자를 포함한 유전체 구성에 변화를 초래하는 모든 의료절차가 유전자 치료로 간주된다. 근본적으로 유전자 치료의 목적은 유전 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는 데 있다. 치료법에는 체세포 유전자 치료와 생식 세포 유전자 치료 두 가지가 있다. 체세포 유전자 치료는 특정 기관 또는 조직에 생긴 유전적 결함을 치료하는 것이다. 그리고 생식 세포 유전자 치료는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리적 논란이 대두되고 있다.