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combat heart disease 환자를 통해 임상 2상을 시작하겠다고 밝혔다. [ 94 ] 치료는 심장 근육에 있는 단백질인 SERCA2를 증가시켜 심장 근육의 기능을 강화시키는 방향으로 고안되었다. [ 95 ] FDA는 임상을 승인했지만 [ 96 ] 2016년, 이 치료는 효과가 없다고 보고되었다. [ 97 ] 7월, 연구자들은 2가지의 심각한 유전질환을 가지는 6명의 어린이들이 7 - 32개월 동안 렌티 바이러스를 이용한 유전자 치료를 받아 좋은 예후를 얻게 되었다고 보고했다. 임상에 참여한 6명의 아이들 중 3명의 아이들은 감각과 근력을 잃어버리는 이염백색질장애 ( metachromatic leukodystrophy ) 를 가진 아이들이었고, [ 98 ] 다른 3명의 아이들은 감염으로부터 취약해지는 것 뿐 아니라 자가면역 질환과 암을 일으키게되는 Wiskott - Aldrich 증후군을 가진 아이들이었다. [ 99 ] 좋은 결과를 얻은 앞선 6명의 아이들 뿐 아니라 후속된 6명의 Wiskott - Aldrich 증후군을 가진 아이들에 대한 임상에서도 좋은 예후를 보였다. [ 100 ] [ 101 ] 10월, 연구자
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. [ 18 ] 이 치료에는 질병을 유발하는 CD19 단백질을 공격하도록 유전적으로 변형된 T 세포가 이용되었고, 2013년 이 치료를 통해 59명 중 26명의 환자가 병으로부터 완벽히 회복했고, 암으로부터 자유로운 상태를 유지했다. [ 80 ] 인간의 간세포 성장인자 ( hepatocyte growth factor, HGF ) 를 이용한 심근 ( cardiomyocytes ) 의 유전자 치료는 관상동맥질환 ( coronary artery disease ) 과 심근경색 ( myocardial infarction ) 이후 심장의 손상에 대한 치료 방법로 시험되고 있다. [ 81 ] [ 82 ] 2011년 Neovasculgen은 하지허혈 ( limb ischemia ) 을 동반하는 말초동맥질환 ( peripheral artery disease ) 의 유전자 치료제로, 유전자 치료제로는 처음으로 러시아에서 승인되었다. 이 치료제는 인간의 혈관표피형성인자 ( Vascular endothelial growth factor, VEGF ) 를 암호화하는 유전자를 운반한다. [ 83 ] [ 23 ] [ 84 ] [ 85 ] 2012년 7월 FDA는 10명의 환자를 포함하는 적혈구성 빈혈병에
유전자 치료(遺傳子治療, 영어: gene therapy)란 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 새로운 기능을 추가하는 획기적인 치료법이다. 1980년대부터 시도되었고, 1990년대에 들어서 성공 사례들이 보고되기 시작되었다. 성공 사례가 보고된 1989년 이래로 2016년 2월까지 2,300여 건의 임상 시험이 수행되었으며 그 중 절반 이상이 임상 1단계에서 실시되었다. 2017년 기준으로 Spark Therapeutics사의 Luxturna (RPE65 돌연변이성 흑내장 치료제)와 Novartis사의 Kymriah (키메라 항원 수용체 T 세포 치료제)는 FDA가 승인한 최초의 유전자 치료제로 시장에 진입했다. 이후 Novartis사의 Zolgensma, Alnylam사의 Patisiran 등의 의약품도 타사의 유전자 치료제와 함께 FDA 승인을 받았으며 이의 대부분은 아데노 관련 바이러스(AAV) 및 렌티바이러스를 유전자 전달체로 사용하였다. 넓은 의미에서, 환자의 유전자를 포함한 유전체 구성에 변화를 초래하는 모든 의료절차가 유전자 치료로 간주된다. 근본적으로 유전자 치료의 목적은 유전 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는 데 있다. 치료법에는 체세포 유전자 치료와 생식 세포 유전자 치료 두 가지가 있다. 체세포 유전자 치료는 특정 기관 또는 조직에 생긴 유전적 결함을 치료하는 것이다. 그리고 생식 세포 유전자 치료는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리적 논란이 대두되고 있다.