A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study. ###>Il est fondamental de traiter les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d'une forme sévère de la maladie, même si l'étude pivot de phase 3 n'a pas inclus de patients de moins de 5 ans.