(Ajout d'un commentaire d'expert au paragraphe 5, mise à jour du mouvement des actions) par Julie Steenhuysen et Patrick Wingrove
La Food and Drug Administration américaine a retardé sa décision concernant le traitement expérimental d'Eli Lilly LLY.N pour les premiers stades de la maladie d'Alzheimer et organisera une réunion d'experts externes pour discuter de sa sécurité et de son efficacité, a déclaré la société.
Il s'agit du deuxième retard réglementaire pour le médicament, le donanemab, après que Lilly a publié l'an dernier des données d'essais cliniques montrant que le traitement était sûr et efficace.
Lilly a indiqué qu'aucune date n'avait encore été fixée pour la réunion du comité consultatif chargé de discuter du médicament, mais qu'il pourrait s'écouler plusieurs mois avant qu'elle n'ait lieu.
La FDA a organisé des réunions du comité consultatif avant d'approuver d'autres médicaments contre la maladie d'Alzheimer, tels que Leqembi d'Eisai 4523.T et de Biogen BIIB.O , qui a reçu l'autorisation standard l'année dernière et qui fonctionne de manière similaire.
La décision de vendredi montre que l'agence "fait preuve de la diligence nécessaire avant la distribution du médicament aux patients", a déclaré Howard Fillit, cofondateur de la Fondation pour la découverte de médicaments contre la maladie d'Alzheimer.
Lilly avait d'abord espéré une décision pour la fin de l'année dernière, mais en novembre, la FDA a repoussé cette date au premier trimestre 2024 parce que l'agence avait besoin de plus de temps pour examiner la demande d'approbation.
Le fabricant de médicaments basé à Indianapolis a déclaré qu'il n'y avait pas de changement dans ses prévisions financières pour 2024.
Le donanemab, administré par perfusion une fois par mois, est conçu pour éliminer du cerveau une protéine collante appelée amyloïde, liée à la maladie mortelle qui détruit la mémoire.
"Anne White, présidente de Lilly Neuroscience, a déclaré lors d'une interview: "C'était vraiment inattendu pour nous. Elle a fait remarquer que la nouvelle est arrivée très tard dans le processus d'examen et a déclaré que la société était prête à lancer le médicament.
Mme White a indiqué que la FDA souhaitait que le groupe d'experts discute de certains aspects particuliers de l'essai clinique utilisé dans sa demande d'approbation traditionnelle par la FDA, notamment des questions relatives à l'efficacité et à l'innocuité.
Dans le cadre de cet essai, les participants pouvaient arrêter le traitement dès que l'imagerie cérébrale montrait que le médicament avait éliminé l'amyloïde.
Le médicament est associé à des gonflements et à des hémorragies cérébrales, et trois personnes traitées dans le cadre de l'essai de l'entreprise sont décédées.
La FDA souhaite également examiner les implications de l'évaluation des patients sur la base des niveaux d'une autre protéine liée à la maladie d'Alzheimer, appelée tau, qui est étroitement liée à la progression de la maladie, a déclaré M. White.
"Nous n'avons pas beaucoup de détails", a-t-elle déclaré, tout en soulignant que l'agence avait fait part de son désir d'agir rapidement. Mme White a indiqué que l'agence publierait la date de la réunion dans le Registre fédéral. Les réunions ont généralement lieu environ deux mois après cette publication.
"Nous espérons qu'après la réunion du comité consultatif, une décision sera prise rapidement et que nous pourrons mettre ce médicament à la disposition des patients comme nous pensons qu'il devrait l'être", a déclaré Mme White.
Ce retard surprise fait suite à la décision de la FDA, il y a un an, de ne pas accorder à la société une autorisation accélérée pour le médicament.
Les actions de Lilly étaient en baisse marginale à 775 dollars, tandis que Biogen a augmenté de 3 % à 226 dollars dans les heures précédant la mise sur le marché.
Plus de 6 millions d'Américains sont atteints de la maladie d'Alzheimer, selon l'Association Alzheimer.
Lilly a déclaré l'année dernière que le donanemab s'était avéré, lors d'un vaste essai clinique, ralentir la progression des troubles de la mémoire et de la pensée de 22% à 29% dans l'ensemble, selon l'échelle d'évaluation utilisée, ce qui était à peu près comparable au ralentissement de 27% observé avec Leqembi.
Chez les patients présentant des niveaux faibles à moyens de tau, le médicament a ralenti la progression de la maladie de 35,1 % par rapport au placebo, ce qui était l'objectif principal de l'étude.
L'étude tardive de Lilly a montré qu'un gonflement du cerveau s'est produit chez 24 % des patients du groupe traité par le donanemab. Des hémorragies cérébrales ont été observées chez 31 % des patients du groupe donanemab et chez environ 14 % des patients du groupe placebo.
Les analystes s'attendent en moyenne à ce que les ventes de donanemab atteignent 189,6 millions de dollars en 2024, puis 837 millions de dollars l'année prochaine, selon les données du LSEG. En février, Lilly prévoyait un chiffre d'affaires de 40,4 à 41,6 milliards de dollars pour 2024, en grande partie grâce à ses médicaments contre la perte de poids et le diabète.