BridgeBio Pharma, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur la découverte, la création, le test et la livraison de médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques et de cancers avec des facteurs génétiques clairs. Le portefeuille de programmes de développement de la société va des premiers travaux scientifiques aux essais cliniques avancés, qui comprennent Acoramidis (AG10), une petite molécule stabilisant la transthyrétine (TTR), qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 3 pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde TTR (ATTR-CM) ; L'infigratinib à faible dose, une petite molécule inhibitrice sélective du FGFR1-3, qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2 pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie ; Encaleret, une petite molécule antagoniste du récepteur de détection du calcium (CaSR) pour l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1) ; et BBP-418, un produit candidat de remplacement du substrat administré par voie orale pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I, et d'autres encore.
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