(Ajout du contexte et des commentaires du directeur général et de l'organisation de défense des patients dans les paragraphes 5-8) par Leroy Leo et Unnamalai L
La FDA américaine a approuvé le médicament de Madrigal Pharmaceuticals MDGL.O pour une maladie du foie gras connue sous le nom de stéatohépatite non alcoolique (NASH), le premier traitement à obtenir le feu vert pour cette maladie et ouvrant une opportunité de plusieurs milliards de dollars.
Le médicament oral de la société, appelé Rezdiffra, a été approuvé pour les patients atteints de NASH avec fibrose, ou cicatrisation, qui a progressé jusqu'au stade 2 ou 3 de gravité, selon une étiquette de la FDA publiée jeudi.
La NASH, récemment rebaptisée stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH), touche environ 1,5 million de personnes aux États-Unis, selon les estimations de la société, mais il n'existait jusqu'à présent aucun traitement approuvé pour cette maladie.
La cause de la NASH n'est pas entièrement comprise. Elle est généralement associée à l'obésité, à l'hypothyroïdie, au diabète, à un taux élevé de graisses dans le sang et à d'autres problèmes de santé similaires. Elle entraîne une accumulation excessive de graisse dans le foie et provoque une inflammation et une fibrose, ou cicatrisation, de l'organe.
Le médicament de Madrigal sera disponible à partir d'avril, a déclaré Bill Sibold, directeur général de Madrigal, lors d'une interview accordée à Reuters avant l'approbation.
Selon Lorraine Stiehl, directrice générale de l'organisation de défense des patients American Liver Foundation, l'autorisation de mise sur le marché marque un tournant pour les patients, après une série d'échecs au cours de la dernière décennie.
"Il y a beaucoup de squelettes et de pierres tombales en termes de thérapies dans ce domaine", a déclaré Mme Stiehl. "(Mais) l'approbation... va ouvrir les vannes à tellement plus de thérapies qui sont désespérément nécessaires."