BOSTON, 12 mars 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Novotech L'organisation internationale de recherche clinique sous contrat (ou ORC) proposant une gamme complète de services, et axée sur le développement de partenariats avec des sociétés de biotechnologie visant l'accélération de toutes les étapes du développement de produits thérapeutiques avancés et novateurs publie, ce jour, un rapport de pointe intitulé Panorama des essais cliniques ciblant la myopathie de Duchenne (ou DMD).
Le rapport intègre un aperçu des thérapies génétiques émergentes, le contexte de financement et une analyse SWOT conçue pour éclairer les décisions stratégiques en matière de développement pharmaceutique, et contribuer au succès et à l'efficacité des traitements ciblés sur cette maladie. L'équipe d'analystes de Novotech rédige ces rapports d'experts sur une base mensuelle. Ils sont entièrement gratuits, et dressent un bilan à jour de l'activité mondiale en matière d'essais cliniques, en révélant les régions où les volumes d'essais sont les plus élevés ainsi que les facteurs qui en sous-tendent les tendances. Ils abordent les obstacles rencontrés par les sociétés de biotechnologie dans des domaines thérapeutiques spécifiques et évoquent des thérapies à venir et les futures tendances en matière d'investissement.
Le Panorama des essais cliniques ciblant la myopathie de Duchenne analyse les caractéristiques de la DMD. Il s'agit de la forme de dystrophie musculaire la plus répandue, et la plus couramment observée chez les sujets masculins. À la suite d'une mutation, le gène codant la protéine dystrophine provoque une dégénérescence musculaire. La DMD se déclare entre l'âge de 3 et 6 ans. Cette maladie touche un nouveau-né mâle sur 5 000, et près de 20 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année à l'échelle mondiale. Si elle est généralement transmise par la mère, 25 % des cas se déclarent spontanément sans antécédents familiaux.
Le rapport s'intéresse également à l'épidémiologie, aux enjeux thérapeutiques et à l'évolution des tendances dans les données des essais cliniques, mais aussi aux thérapies et aux aspects de financement, et apporte des informations précieuses aux professionnels de la santé et aux chercheurs.
Actuellement, la gestion de la maladie se focalise sur le traitement des symptômes et s'efforce de retarder la progression de la maladie, tandis que la recherche est davantage axée sur des approches thérapeutiques, notamment la thérapie génique, la thérapie cellulaire et la stabilisation de la membrane cellulaire.
La répartition mondiale de ce complexe trouble génétique varie selon les régions. L'Europe se classe en tête en affichant le taux de répartition le plus élevé, suivie par l'Amérique du Nord, la région Asie-Pacifique et le reste du monde (ou RDM). En Europe, des pays comme l'Estonie, la Norvège ou la Suède enregistrent des taux de diagnostic supérieurs à la moyenne, à hauteur de 12,8, 16,2 et 16,7 pour 100 000 habitants, respectivement. En Amérique du Nord, le taux mesuré au Canada s'établit à 10,6, contre 10,2 pour les États-Unis. Dans la région Asie-Pacifique, la Chine est en pole position avec 10,3 cas déclarés pour 100 000 habitants.
La recherche de Novotech révèle que, depuis 2019, environ 300 essais cliniques ciblés sur la DMD ont été pilotés dans le monde. L'Amérique du Nord en réalise 37 %, la région Asie-Pacifique 30 %, l'Europe 24 % et le reste du monde se partage les 9 % restants.
Principaux éclairages :
- Menée depuis 2019, l'analyse des tendances nationales de recrutement de patients visant les essais cliniques axés sur la DMD révèle que l'Europe affiche systématiquement des périodes de recrutement plus courtes et des taux plus rapides, par rapport aux États-Unis et à la région Asie-Pacifique, ce qui peut s'expliquer par l'existence de processus réglementaires plus simples, une plus importante sensibilisation des patients ou une meilleure centralisation des systèmes de santé.
- Si les opportunités de financement public de la DMD sont nombreuses, tout comme celles orientées capital-risque, en particulier aux États-Unis, des investissements conséquents sont également réalisés en Corée du Sud et au Royaume-Uni, où la majorité des financements visent le stade préclinique.
- La recherche actuelle sur la DMD s'oriente sur la thérapie génique et la thérapie par ARN, et étudie des techniques prometteuses de stabilisation de la membrane cellulaire et les interventions en cascades d'effets secondaires.
- Le pipeline de développement de médicaments visant la DMD est de taille : 28 médicaments sont en stade préclinique, 14 en phase I, 14 en phase II et 9 en phase III.
Ce rapport exhaustif guide les professionnels de la santé, les chercheurs et les organisations de recherche à mieux saisir le panorama complexe des essais cliniques ciblés sur la DMD.
À propos de Novotech Novotech-CRO.com
Fondée en 1997, Novotech est une organisation de recherche clinique sous contrat (ou ORC) proposant une gamme complète de services à l'échelle mondiale, et axée sur le développement de partenariats avec des sociétés de biotechnologie visant l'accélération de toutes les étapes du développement de produits thérapeutiques avancés et novateurs.
Reconnue pour ses contributions majeures, Novotech a reçu de nombreux prix prestigieux, notamment le « CRO Leadership Award 2023 », le « Asia Pacific Cell & Gene Therapy Clinical Trials Excellence 2023 » et le « Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award » depuis 2006.
La société propose une gamme complète de services, notamment des laboratoires, des installations de phase I, des conseils en matière de développement de médicaments et une expertise réglementaire. Elle a mené à bien plus de 5 000 projets cliniques, notamment des essais cliniques de phase I à phase IV et des études de bioéquivalence. Avec une présence dans 34 bureaux et une équipe dédiée de plus de 3 000 professionnels dans le monde entier, Novotech est un partenaire intégral et stratégique de confiance.
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