PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique internationale à vocation scientifique. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. Son portefeuille de produits comprend plusieurs produits commerciaux et produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades cliniques, précliniques et de recherche et de découverte, axés sur le développement de nouveaux traitements pour de multiples domaines thérapeutiques pour les maladies rares liées à la neurologie, au métabolisme et à l'oncologie. La société a deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Elle propose également Upstaza, une thérapie génique pour le traitement du déficit en Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), et Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Sa plateforme d'épissage comprend le PTC518, qui est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Huntington (HD).
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