La diagnosi di leucemia linfoblastica acuta B resistente alle terapie sembrava una sentenza di morte per un bambino napoletano di soli 4 anni e i suoi genitori. Tuttavia, grazie alla terapia innovativa Car-T, il piccolo è salvo. A distanza di un mese dalla somministrazione presso il Santobono-Pausilipon, la malattia è in totale remissione. Questo non è solo un miracolo, ma il frutto dell'innovazione nel trattamento di alcuni tumori del sangue, con prospettive di estensione a altri tipi di cancro sia nell'infanzia che nell'età adulta. La diagnosi di leucemia era arrivata ad agosto del 2022, e nonostante i tentativi di trattamento, a novembre dell'anno scorso era apparsa una recidiva, nonostante un autotrapianto di midollo osseo. A quel punto, il team dell'unità di Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie Cellulari del Santobono-Pausilipon, diretto da Francesco Paolo Tambaro, ha deciso di procedere con le Car-T, l'unica opzione possibile.
Le Car-T, o Chimeric Antigens Receptor Cells-T, rappresentano una terapia innovativa e personalizzata che sfrutta il potenziale delle cellule T del sistema immunitario. Queste cellule vengono modificate geneticamente dopo un prelievo di sangue e "armate" per attaccare e distruggere le cellule cancerose in modo mirato ed efficace, anche nei pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali o al trapianto.
Questa è stata la prima somministrazione delle Car-T in età pediatrica in Campania e nel Sud, un risultato di enorme importanza per la sanità regionale. Il piccolo paziente è attualmente sotto monitoraggio e sarà a breve dimesso. I prossimi mesi saranno determinanti per valutare ulteriormente la remissione definitiva della malattia.
La terapia genica rappresenta il futuro della medicina e offre una nuova speranza terapeutica per i pazienti affetti da tumori del sangue resistenti alle terapie tradizionali.