La Leucodistrofia metacromatica è causata da mutazioni nel gene noto come arilsulfatasi-A o ARSA, che porta alla progressiva perdita di abilità motorie e cognitive nei bambini affetti. I sintomi includono la perdita della capacità di camminare, parlare e interagire con l'ambiente circostante, e in molti casi può condurre a esiti fatali durante l'infanzia.
La terapia, denominata Lenmeldy, è stata specificamente sviluppata per i bambini affetti da questa malattia, soprattutto per quelli in età tardo-infantile o giovanile-precoce che non hanno ancora manifestato segni clinici, o per coloro nella fase giovanile-precoce che mantengono un certo grado di autonomia motoria e non presentano deficit cognitivi.
Il Direttore dell'SR-Tiget, Luigi Naldini, ha commentato l'approvazione negli Stati Uniti affermando che "con l'immissione sul mercato americano, la terapia è finalmente disponibile a un numero maggiore di pazienti".
Lenmeldy sarà commercializzato negli Stati Uniti senza restrizioni, sotto la modalità di "full approval". Questo significa che sarà accessibile a tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Questa approvazione segue di tre anni e mezzo quella europea, dove la terapia è già in uso sotto il nome di "Libmeldy".
La terapia consiste nel prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, che vengono geneticamente corrette per inserire copie funzionanti del gene ARSA. Successivamente, queste cellule corrette vengono reinfuse nel corpo del bambino.
Questa terapia ha dimostrato di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti con una singola infusione, evidenziando così il suo potenziale nell'affrontare efficacemente questa grave condizione medica.