Il Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella, in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare (29 febbraio), ha rilasciato la seguente dichiarazione:
«Ogni malattia evoca condizioni di fragilità, a volte di isolamento, particolarmente nel caso delle malattie rare, che presentano difficoltà diagnostiche e di approccio terapeutico, così come rilevante onerosità delle cure e della gestione di pazienti, anche a causa di scarsi investimenti nel settore della ricerca e della sperimentazione farmaceutica.In Italia sono più di due milioni le persone afflitte da malattie di questa natura.La Giornata Mondiale delle Malattie Rare richiama l'attenzione su questa condizione di particolare difficoltà.I continui progressi della medicina personalizzata, delle tecnologie genomiche e biomediche offrono nuove possibilità di trattamento per diverse patologie, aprendo la strada a terapie più mirate ed efficaci e rendendo il futuro di tante persone affette da malattie rare sempre più incoraggiante, a condizione che la comunità sappia farsi carico del diritto alla salute di questi cittadini.Occorre incrementare gli investimenti nella ricerca e favorire un approccio multidisciplinare al fine di individuare efficaci e rapidi percorsi diagnostici e di cura.L'approvazione del "Piano nazionale malattie rare 2023-2026", avvenuta lo scorso maggio, rappresenta un passo in avanti nei confronti di quanti chiedono soluzioni concrete per migliorare la qualità della propria vita, perché nessuna malattia è mai troppo rara da non meritare una cura efficace».