(Adnkronos) - "Il nostro impegno in ricerca ha reso possibile la messa a disposizione dei pazienti rari in Italia di ben 5 molecole, con 7 indicazioni. Si tratta di farmaci che hanno un impatto su diverse patologie e aree terapeutiche, dalle malattie rare ematologiche a quelle nefrologiche e neurologiche, fino ai disturbi metabolici. Ultimo arrivato è selumetinib, nuova terapia per la neurofibromatosi di tipo 1". Lo ha detto Anna Chiara Rossi, Vice president & General manager Italy di Alexion - AstraZeneca Rare Disease, oggi a Milano durante un incontro con la stampa organizzato da Alexion AstraZeneca Rare Disease in occasione dell'approvazione al rimborso, da parte di Aifa, di selumetinib.
"Parallelamente - ha aggiunto - sono in corso altri 15 studi clinici che coinvolgono più di 130 centri in Italia. In oltre trent'anni di lavoro siamo riusciti a mettere a disposizione della comunità scientifica e dei pazienti delle terapie che hanno trasformato positivamente la storia naturale delle patologie per cui sono utilizzati. La nostra missione è infatti quella di trasformare la vita delle persone colpite da una malattia rara e quella delle loro famiglie. Speriamo quindi di poter portare ulteriori soluzioni ai pazienti italiani".
"Cerchiamo di aiutare e supportare i pazienti in due modi - ha sottolineato Rossi - In primis lavoriamo per mettere a disposizione dei pazienti una serie di farmaci trasformativi, che possano avere un impatto positivo sulla sopravvivenza e sulla progressione della disabilità. Al tempo stesso, poiché riteniamo che il farmaco non sia l'unica necessità per un paziente colpito da una malattia rara, lavoriamo anche in collaborazione con tutto l'ecosistema che orbita attorno al mondo delle malattie rare, come le associazioni dei pazienti, la comunità scientifica e le istituzioni, per identificare delle soluzioni che possano aiutare i pazienti e le loro famiglie nel loro percorso quotidiano".