Milano, 7 mar. (askanews) – Un nuovo farmaco a dare speranza a tutti i bambini. AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1. Quest'ultima è una condizione genetica debilitante, che a oggi in Italia coinvolge circa 20.000 pazienti e che sviluppa tumori sulle guaine nervose causanti potenziali problemi clinici come deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.
Dr.ssa Antonella Cacchione, Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche, IRCCS Ospedale pediatrico Bambino Gesù: "Finalmente abbiamo un nuovo approccio terapeutico, e medico, alla neurofibromatosi di tipo 1. C'è stata un'innovazione terapeutica rappresentata dal selumetinib, un farmaco che si assume per via orale ed indicato in età pediatrica per i bambini che presentano una complicazione neoplastica della neurofibromatosi di tipo 1".
Un percorso, quello nelle malattie rare battuto da circa trent'anni da Alexion, oggi in primissima linea contro la Neurofibromatosi.
Anna Chiara Rossi, VP&GM Italy Alexion-Astra Zeneca Rare Disease: "Alexion da oltre trent'anni è focalizzata sulla ricerca di risposte per i pazienti e le persone colpite da malattie rare. Noi cerchiamo di mettere a disposizione dei farmaci rivoluzionari, collaborando con l'ecosistema che ruota intorno alle malattie rare. In questo modo cerchiamo delle soluzioni innovative che possano incidere positivamente sul percorso dei pazienti".
Nonostante le nuove scoperte e la speranza, quello che affrontano le famiglie e i pazienti è sempre un viaggio tortuoso. Da accompagnare con pazienza e sensibilità.
Corrado Melegari, Presidente dell'Associazione Neurofibromatosi, ha dichiarato: "È necessario lavorare tanto anche sotto il punto di vista scolastico, perché i bambini che hanno delle difficoltà, quando sono aiutati, riescono ad essere alla stregua dei propri coetanei. C'è bisogno di lavorare e di prendere in carico tutte le esigenze del caso per assicurare a tutti un percorso di vita dignitoso".
Un grande e significativo passo della scienza e della ricerca. Una mano tesa a tutti i bambini italiani e alle loro famiglie.