Atrofia muscolare spinale, al Meyer già otto bambini salvati con la terapia genica (Di martedì 5 marzo 2024)
Firenze, 5 marzo 2024 – Sono già
otto i
bambini affetti da
Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (Sma1) trattati con successo al
Meyer di Firenze con la
terapia genica. Hanno tutti mostrato un netto miglioramento clinico e della loro qualità di vita: in particolare, quattro dei piccoli precocemente trattati hanno presentato uno sviluppo motorio paragonabile a quello dei
bambini sani. Si tratta di
bambini che fino a pochi anni fa avrebbero avuto poche speranze di sopravvivenza e disabilità gravissime legate alla progressione della malattia. Fondamentale, per la diagnosi di questa patologia, lo screening neonatale disponibile grazie alla Regione Toscana: in sei di questi
otto casi ...
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