유빅스테라퓨틱스는 내달 5~10일(현지 시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암학회(AACR)에서 혈액암 치료제 신약 후보물질인 UBX-303-1의 비임상 연구결과 및 1상 임상시험 계획을 발표한다고 7일 밝혔다.AACR은 5만8000명 이상의 의료 및 학계 암 전문가를 회원으로 둔 세계 최대 규모의 암 연구 학술단체로 매년 4월 학술대회를 개최하고 있다. 지난해에는 2만1700명의 전문가들이 참석하여 암과 관련된 다양한 연구결과를 공유했으며 총 243건의 임상시험 결과가 발표됐다.UBX-303-1은 치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자를 대상으로 개발 중인 표적 단백질 분해(TPD) 신약 후보물질이다. B세포 림프종의 발병과 암세포 증식에 중요한 BTK 단백질의 분해를 유도함으로써 종양 치료 효과를 나타내는 새로운 모달리티의 후보물질이다. 유빅스테라퓨틱스는 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)로부터 UBX-303-1의 임상시험계획(IND)을 승인받아 올해 상반기 내 임상시험 환자 모집 개시를 앞두고 있다.유빅스테라퓨틱스는 AACR 발표 초록을 통해 정상(wild type) 또는 C481S 돌연변이 BTK가 발현된 마우스 혈액암 모델에서 UBX-303-1을 투여한 결과 완전관해를 관찰했으며, 동일한 적응증의 블록버스터 치료제 임브루비카(Imbruvica)를 비롯한 경쟁 약물 대비 우월한 종양 증식 억제 효과를 나타냈다고 밝혔다. 또 UBX-303-1은 기존 약물에 내성을 유발하는 것으로 알려진 7종의 돌연변이 BTK 단백질을 모두 효과적으로 분해하였으며, 비임상 모델에서 실시한 PK(약물동태학) 시험결과 경구용 치료제로의 개발 가능성을 확인했다고 전했다.서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 "UBX-303-1은 자체 TPD 플랫폼 기술인 디그레이듀서(Degraducer)에 기반해 도출된 첫번재 임상 파이프라인이라는 점에서 의미가 크다"며, "치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자의 미충족 의료수요를 해결할 계열 내 최고(best-in-class) 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대한다"고 포부를 밝혔다.유빅스테라퓨틱스는 2018년 설립된 TPD 신약개발 업체다. 순수한 TPD 치료제로는 국내 최초로 임상시험에 진입하였다. UBX-303-1 외에 주요 파이프라인으로는 2025년 상반기 임상시험 개시를 목표로 비임상 개발을 진행 중인 전립선암 치료제 후보물질 UBX-103과 면역항암 타겟의 UBX-106, UBX-306 등 향후 개발 단계 진입을 준비 중인 다수의 파이프라인을 보유하고 있다. 이영애 기자 0ae@hankyung.com
세포치료제 개발업체 큐로셀이 혈액암 환자를 대상으로 한 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 임상 2상 주요 결과(톱라인)를 수령했다.큐로셀은 혈액암의 한 종류인 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 CAR-T 치료제 후보물질 '안발셀'을 투여하는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%을 확인했다고 6일 장 마감 후 공시했다.안발셀은 환자의 T세포를 채취한 뒤 CAR 유전자를 도입해 만든 CAR-T 세포치료제다. 암세포가 된 B세포 표면에 있는 CD19 단백질을 표적해 찾아간 뒤 제거하는 식으로 작동한다. 면역관문인 TIGIT을 저해하도록 한 점은 다국적 제약사가 출시한 기존 CAR-T 치료제와 차별화되는 부분으로 꼽힌다.임상 2상 결과 분석은 기존 표준 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자 73명을 대상으로 했다. 투여 후 최소 3개월이 지난 환자들을 컴퓨터 단층촬영(CT) 및 PET-CT 등으로 촬영해 종양의 변화를 확인했다(최대 24개월). 그 결과, 투약 후 종양이 기준치 이상으로 제거되는 객관적반응을 73명 중 55명(67.1%)에서 확인했다. 이중 종양이 관찰되지 않는 완전관해 환자는 49명(67.1%)이었다.김건수 큐로셀 대표는 "다국적 제약사에서 출시한 CAR-T 치료제의 임상결과와 비교했을 때 충분히 만족스럽고 경쟁력이 있는 결과"라며 "오는 9월 식품의약품안전처에 신약허가를 신청할 계획"이라고 말했다.상세한 임상 결과가 담긴 임상시험결과보고서(CSR)는 오는 2분기 중 수령할 예정이다.이우상 기자 idol@hankyung.com
"계열사와의 협력을 통해 항체약물접합체(ADC) 시장에 빠르게 진출하겠습니다."박재홍 동아에스티 사장이 6일 제주 롯데호텔에서 열린 '2024 한경바이오인사이트포럼'에서 꺼낸 화두는 유도탄 항암제로 불리는 ADC였다. 제약사 동아에스티가 바이오벤처 앱티스 인수를 통해 ADC 시장에 진출하면서 레고켐바이오사이언스 등 바이오벤처들이 주도해온 국내 ADC 시장 판도가 바뀔 수 있다는 분석이 나온다. ○K바이오 다음 먹거리는 ADCADC는 항암제 시장에서 가장 유망한 분야로 꼽힌다. 2022년 74억달러였던 ADC 시장은 2028년 265억달러까지 증가할 것으로 전망된다. 연평균 24% 성장세다. 박 사장은 "ADC를 구성하는 페이로드, 항체, 링커 세 요소를 모두 갖춰야 하기 때문에 시장 진입이 어렵다"며 "앱티스 에스티팜 등 계열사가 지닌 기술을 모아 새로운 모달리티(치료접근법)를 만들 수 있고 사업화가 가능할 것으로 본다"고 말했다.지놈앤컴퍼니도 면역항암제와 ADC 항암제를 균형있게 개발하겠다는 계획을 밝혔다. 마이크로바이옴 기반 신약개발을 지속하면서 항암제 분야로 연구개발(R&D) 영역을 확대하겠다는 것이다. 박한수 지놈앤컴퍼니 대표는 "후보물질을 다변화하는 한편 위탁개발생산(CDMO)으로 수익 기반을 다지겠다"고 했다.크로스포인트테라퓨틱스는 항체의 물성과 반감기를 유지하면서 독성을 제거하는 기술을 공개했다. ADC의 핵심 기술 중 하나다. 김태억 크로스포인트테라퓨틱스 대표는 "경쟁 특허 기술을 보유한 젠맙, 제넨텍 등의 물질과 자체 비교한 결과 최소 동등하거나 우월한 것을 확인했다"고 말했다. ○17개 제약·바이오 R&D 성과 공개이날 포럼에서는 17개 제약·바이오기업이 연구 성과 등을 공유했다. 장명호 지아이이노베이션 의장은 "메이요클리닉 등 글로벌 10대 병원 중 두 곳과 임상을 진행하고 있다"고 말했다. 지아이이노베이션이 개발 중인 면역항암제는 암세포의 생존전략을 차단하고 T세포·NK세포 등 면역력을 높이는 혁신 신약으로 기술수출 가능성이 높은 것으로 알려졌다.희귀·난치질환 치료제 개발회사인 티움바이오는 2021년 300억원 규모로 혈액제제 기업인 SK플라즈마에 투자했다. 고현실 티움바이오 부사장은 "투자 당시 1000억원이던 매출이 지난해 기준 1700억원으로 고성장했다"며 "혈장치료제에 자사 보유 호흡기 치료제가 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.인간장기모사칩을 개발하는 멥스젠의 김용태 대표는 "장기모사칩이 전임상 단계 중 동물실험으로 확인하기 어려운 영역에서 활용도가 높을 것으로 기대한다"며 "올해 매출은 지난해의 네 배인 40억원에 이르고 내년에는 100억원을 넘어설 것"이라고 했다.펩트론은 전립선암 및 성조숙증 치료제 '루프원'에 기대를 걸고 있다. 일본 다케다제약의 블록버스터 치료제 '루프린'의 제네릭으로 펩트론이 독자적인 약물전달기술을 적용했다. 품목허가 절차를 밟고 있다. 최호일 펩트론 대표는 "출시 후 5년 내 1000억원대 매출이 예상된다"고 했다.아미코젠은 국내 바이오기업과의 협력을 통해 글로벌 바이오 부품소재 기업으로 도약하겠다는 계획을 밝혔다. 박철 아미코젠 대표는 "2030년까지 매출 1조2000억원이 목표"라며 "여수 화학산업단지를 연간 1만L 규모로 확장하는 준공 허가가 4월에 날 예정이고 2025년에는 5만L까지 늘릴 것"이라고 말했다.제주=이영애/박인혁/김유림 기자 0ae@hankyung.com