공간전사체 전문 기업 포트래이가 다음 달 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암학회(AACR)에 참가해 항암 관련 연구성과를 발표한다.포트래이는 공간전사체 데이터 분석 기술 및 공간전사체를 활용한 종양미세환경 분석에 관한 연구 성과 9편을 AACR에서 공개한다고 7일 밝혔다.이번 학회에서 포트래이는 △공간전사체를 활용한 간세포암 특이적 타겟 발굴 △조직 마이크로어레이를 활용한 종양미세환경 분석 자동화 △공간전사체 데이터로 학습한 여러 암종의 종양미세환경 예측 모델 등을 주제로 발표할 예정이다.이대승 포트래이 대표는 "공간전사체 기술이 암을 정복하기 위해 어떻게 활용되는지 다양한 관점에서 발표할 수 있게 되어 기쁘다"라며 "이번 연구 결과를 활용해 다양한 글로벌 기업 및 연구진과 협업의 기회를 넓혀나갈 예정"이라고 말했다.이번 학회를 통해 포트래이는 공간전사체 분석의 기술적 완성도를 알리고, 글로벌 제약사와 신약 공동 개발을 효율적으로 준비하겠다는 계획이다.포트래이는 세계 3대 디자인 어워드로 불리는 2024 iF 디자인 어워드 본상을 수상했다. 포트래이 관계자는 "제약 및 바이오 업계에서는 유례 없는 일로, 포트래이의 솔루션인 PortraiTME(H&E 이미지 기반 바이오마커 발굴 서비스)의 사용자 편의성을 높인 결과"라고 말했다. 이우상 기자 idol@hankyung.com
유빅스테라퓨틱스는 내달 5~10일(현지 시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암학회(AACR)에서 혈액암 치료제 신약 후보물질인 UBX-303-1의 비임상 연구결과 및 1상 임상시험 계획을 발표한다고 7일 밝혔다.AACR은 5만8000명 이상의 의료 및 학계 암 전문가를 회원으로 둔 세계 최대 규모의 암 연구 학술단체로 매년 4월 학술대회를 개최하고 있다. 지난해에는 2만1700명의 전문가들이 참석하여 암과 관련된 다양한 연구결과를 공유했으며 총 243건의 임상시험 결과가 발표됐다.UBX-303-1은 치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자를 대상으로 개발 중인 표적 단백질 분해(TPD) 신약 후보물질이다. B세포 림프종의 발병과 암세포 증식에 중요한 BTK 단백질의 분해를 유도함으로써 종양 치료 효과를 나타내는 새로운 모달리티의 후보물질이다. 유빅스테라퓨틱스는 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)로부터 UBX-303-1의 임상시험계획(IND)을 승인받아 올해 상반기 내 임상시험 환자 모집 개시를 앞두고 있다.유빅스테라퓨틱스는 AACR 발표 초록을 통해 정상(wild type) 또는 C481S 돌연변이 BTK가 발현된 마우스 혈액암 모델에서 UBX-303-1을 투여한 결과 완전관해를 관찰했으며, 동일한 적응증의 블록버스터 치료제 임브루비카(Imbruvica)를 비롯한 경쟁 약물 대비 우월한 종양 증식 억제 효과를 나타냈다고 밝혔다. 또 UBX-303-1은 기존 약물에 내성을 유발하는 것으로 알려진 7종의 돌연변이 BTK 단백질을 모두 효과적으로 분해하였으며, 비임상 모델에서 실시한 PK(약물동태학) 시험결과 경구용 치료제로의 개발 가능성을 확인했다고 전했다.서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 "UBX-303-1은 자체 TPD 플랫폼 기술인 디그레이듀서(Degraducer)에 기반해 도출된 첫번재 임상 파이프라인이라는 점에서 의미가 크다"며, "치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자의 미충족 의료수요를 해결할 계열 내 최고(best-in-class) 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대한다"고 포부를 밝혔다.유빅스테라퓨틱스는 2018년 설립된 TPD 신약개발 업체다. 순수한 TPD 치료제로는 국내 최초로 임상시험에 진입하였다. UBX-303-1 외에 주요 파이프라인으로는 2025년 상반기 임상시험 개시를 목표로 비임상 개발을 진행 중인 전립선암 치료제 후보물질 UBX-103과 면역항암 타겟의 UBX-106, UBX-306 등 향후 개발 단계 진입을 준비 중인 다수의 파이프라인을 보유하고 있다. 이영애 기자 0ae@hankyung.com
세포치료제 개발업체 큐로셀이 혈액암 환자를 대상으로 한 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 임상 2상 주요 결과(톱라인)를 수령했다.큐로셀은 혈액암의 한 종류인 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 CAR-T 치료제 후보물질 '안발셀'을 투여하는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%을 확인했다고 6일 장 마감 후 공시했다.안발셀은 환자의 T세포를 채취한 뒤 CAR 유전자를 도입해 만든 CAR-T 세포치료제다. 암세포가 된 B세포 표면에 있는 CD19 단백질을 표적해 찾아간 뒤 제거하는 식으로 작동한다. 면역관문인 TIGIT을 저해하도록 한 점은 다국적 제약사가 출시한 기존 CAR-T 치료제와 차별화되는 부분으로 꼽힌다.임상 2상 결과 분석은 기존 표준 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자 73명을 대상으로 했다. 투여 후 최소 3개월이 지난 환자들을 컴퓨터 단층촬영(CT) 및 PET-CT 등으로 촬영해 종양의 변화를 확인했다(최대 24개월). 그 결과, 투약 후 종양이 기준치 이상으로 제거되는 객관적반응을 73명 중 55명(67.1%)에서 확인했다. 이중 종양이 관찰되지 않는 완전관해 환자는 49명(67.1%)이었다.김건수 큐로셀 대표는 "다국적 제약사에서 출시한 CAR-T 치료제의 임상결과와 비교했을 때 충분히 만족스럽고 경쟁력이 있는 결과"라며 "오는 9월 식품의약품안전처에 신약허가를 신청할 계획"이라고 말했다.상세한 임상 결과가 담긴 임상시험결과보고서(CSR)는 오는 2분기 중 수령할 예정이다.이우상 기자 idol@hankyung.com