유전자편집·PPI분석…신약성공률 높일 핵심기술은?
카리스바이오는 유도만능줄기세포(iPSC) 분화법을 활용해 심혈관질환 세포 치료제를 개발한다. 윤영섭 대표는 iPSC를 이용해 임상적용이 가능한 혈관세포 분화법을 개발했다. 그중에서도 iPSC 유래 내피새포(iPSC-EC)로 생체 내에서 장기간 혈관을 재생할 수 있음을 규명했다. 이를 활용하기 위해 2020년 8월 카리스바이오를 창업했다.
2016년 설립한 엔세이지는 유전자가위 플랫폼 및 줄기세포 치료제 개발 기업이다. 크리스퍼 유전자가위에 활용되는 신규한 CAS12a 단백질을 50여개 가지고 있다. 유전자 편집 기술을 키메릭항원수용체-iPS(CAR-iPS)세포에 적용해 기성품(off the shelf) 형태의 동종 치료제로 개발하겠다는 목표다.
엔세이지는 자동화 세포치료제 생산 장비 '하모니(HARMONi)'도 개발했다. 하모니로 생산한 CAR-자연살해(CAR-NK)세포는 합리적인 가격, 빠른 생산, 일관성 있게 높은 생산 수율 등이 강점이다. 올해 첫 판매를 시작했다. 엔세이지는 하모니로 미국 시장에 진출해 매출 규모를 늘리고 2~3년 후 코스닥 시장에 상장하겠다는 목표다.
에이치피바이오는 압타머 기반 신약개발사다. 신생혈관 생성 억제제, 저밀도 콜레스테롤 저해제 등의 파이프라인을 보유했다. 압타머는 3차원 구조의 단일가닥 핵산이다. 항체처럼 표적에 선택적으로 결합하는 것이 특징이다.
에이치피바이오는 압타머 발굴 및 표적물질 특화 플랫폼 기술을 보유했다. 이를 기반으로 신생혈관 생성을 억제하는 노인황반변성 치료제를 전임상 단계에서 개발하고 있다. 생쥐(마우스) 대상 효능 평가를 통해 헤모글로빈 농도 감소 등 신생혈관 저해 효능을 확인했다. 동물모델에서 채취한 표적 외 장기에 물질을 투여한 결과 안전성도 확인했다.
안지영 부사장은 "후보물질 도출에 걸리는 시간이 단축되고 표적에 대한 제약이 없다는 점이 압타머의 강점"이라며 "빠르게 새로운 시장을 창출하고 지속 성장할 수 있을 것"이라고 강조했다.
카리스바이오는 iPSC-EC를 이용한 말초동맥질환 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다. 2026년도 임상 1상을 마치고 상장하겠다는 목표다.
로피바이오는 바이오의약품 복제약(바이오시밀러)를 개발하는 아미코젠의 관계사다. 세포주 개발(CLD) 플랫폼 기술을 기반으로 8개의 바이오시밀러를 개발하고 있다. 아일리아 시밀러 'RBS-001'은 글로벌 임상 1상 시험계획(IND)을 제출했다. 내년까지 임상 3상을 마치고 2026년 이후 품목허가를 받겠다는 목표다. 키트루다 시밀러와 옵디보 시밀러는 세포주 개발을 마쳤다. 키트루다 시밀러는 2026년, 옵디보 시밀러는 2027년 각각 임상에 진입하겠다는 계획이다.
레나임은 mRNA 플랫폼 기반으로 암백신 등 바이오의약품을 개발하는 회사다. 아이진에서 분사 창업했다. mRNA 기반 개인맞춤형 혈액암 백신, 범용 췌장암 백신, 골관절염 근본 치료제(DMOAD)를 개발하고 있다. 암백신과 골관절염 DMOAD는 각각 내년 하반기 임상시험계획(IND) 제출을 목표한다.
2015년 설립한 프로티나는 단백질 상호작용(PPI) 분석 기술을 활용해 빅데이터를 만들고 분석한다. 개별환자의 PPI 유형을 분석해 질환의 발병 기전을 찾아내고 약의 효과를 예상하는 인공지능(AI) 기술을 보유했다. 항체 설계 AI도 만들고 있다.
제주=박인혁 기자
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