Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady
z dnia 16 grudnia 1999 r.
w sprawie sierocych produktów leczniczych
PARLAMENT EUROPEJSKI I RADA UNII EUROPEJSKIEJ,
uwzględniając Traktat ustanawiający Wspólnotę Europejską, w szczególności jego art. 95,
uwzględniając wniosek Komisji [1],
uwzględniając opinię Komitetu Ekonomiczno-Społecznego [2],
stanowiąc zgodnie z procedurą określoną w art. 251 Traktatu [3],
a także mając na uwadze, co następuje:
(1) Niektóre stany chorobowe występują tak rzadko, że koszt opracowania i wprowadzenia na rynek produktu leczniczego mającego służyć diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu takiego stanu chorobowego nie zostałby zwrócony z przewidywanej sprzedaży tego produktu leczniczego; przemysł farmaceutyczny niechętnie podejmowałby się opracowania leku w normalnych warunkach rynkowych; takie produkty lecznicze nazywane są "sieroce".
(2) Pacjenci cierpiący na rzadkie stany chorobowe powinni być uprawnieni do takiej samej jakości leczenia jak inni pacjenci; konieczne jest zatem wspieranie prac badawczo - rozwojowych i wprowadzania na rynek właściwych leków przez przemysł farmaceutyczny; zachęty dla rozwoju sierocych produktów leczniczych funkcjonują w Stanach Zjednoczonych Ameryki Północnej od roku 1983, a w Japonii od roku 1993.
(3) W Unii Europejskiej do tej pory podejmowano działania na ograniczoną skalę, zarówno na poziomie krajowym jak i na poziomie wspólnotowym, zmierzające do promowania pracy nad rozwijaniem sierocych produktów leczniczych; działania takie najlepiej organizować na poziomie wspólnotowym tak, aby wykorzystać możliwie najszerszy rynek i uniknąć rozpraszania ograniczonych zasobów; działanie na szczeblu Wspólnoty jest lepsze niż nieskoordynowane działania Państw Członkowskich, które mogłyby doprowadzić do zniekształcenia konkurencji i wytworzenia się barier w handlu wewnątrz Wspólnoty.
(4) Sieroce produkty lecznicze nadające się do zastosowania zachęt winny być łatwo i jednoznacznie identyfikowane; wydaje się najwłaściwsze, aby rezultat ten został osiągnięty poprzez ustanowienie otwartej i przejrzystej procedury wspólnotowej, pozwalającej na oznaczenie potencjalnych produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze.
(5) Należy ustanowić obiektywne kryteria oznaczenia; kryteria te powinny opierać się na częstości występowania stanu chorobowego, dla którego poszukuje się środków diagnozowania, zapobiegania lub leczenia; częstość występowania nie przekraczająca pięciu chorych na 10 tysięcy jest powszechnie uznawana za właściwy próg; produkty lecznicze przeznaczone dla zagrażających życiu lub poważnych czy chronicznych stanów chorobowych powinny być oznaczone nawet, gdy częstość występowania jest wyższa niż pięć na 10 tysięcy.
(6) Należy ustanowić komitet, złożony z biegłych wyznaczonych przez Państwa Członkowskie, którego zadaniem będzie badanie wniosków o oznaczenie; w skład tego Komitetu powinni wchodzić również trzej przedstawiciele stowarzyszeń pacjentów, wskazani przez Komisję, oraz trzy inne osoby, również wskazane przez Komisję, zgodnie z zaleceniem Europejskiej Agencji ds. Oceny Produktów Leczniczych (zwanej dalej "Agencją"); Agencja powinna odpowiadać za właściwą koordynację między Komitetem ds. Sierocych Produktów Leczniczych a Komitetem ds. Produktów Leczniczych Chronionych Patentem.
(7) Pacjenci cierpiący na takie stany chorobowe zasługują na taką samą jakość, bezpieczeństwo i skuteczność produktów leczniczych, jak inni pacjenci; sieroce produkty lecznicze powinny zatem podlegać normalnemu procesowi oceny; sponsorzy sierocych produktów leczniczych powinni mieć możliwość otrzymania wspólnotowego pozwolenia; w celu ułatwienia otrzymywania lub utrzymywania wspólnotowego pozwolenia, stosowna opłata na rzecz Agencji powinna być przynajmniej częściowo obniżona; a zatem budżet Wspólnoty winien zrekompensować Agencji spowodowane tym straty w przychodach.
(8) Doświadczenia Stanów Zjednoczonych Ameryki i Japonii wykazują, że najsilniejszą zachętą dla przemysłu, aby inwestował w opracowywanie i wprowadzanie na rynek sierocych produktów leczniczych jest istnienie szansy na uzyskanie wyłączności na rynku na określoną liczbę lat, podczas którego to okresu zainwestowane środki w jakiejś części mogłyby zostać odzyskane; ochrona danych na podstawie art. 4 ust. 8 lit. a) iii) dyrektywy Rady 65/65/EWG z dnia 26 stycznia 1965 r. w sprawie zbliżenia przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych odnoszących się do leków gotowych [4] nie jest wystarczającą zachętą dla tego celu; Państwa Członkowskie działające niezależnie nie mogą wdrożyć takich działań bez oparcia we Wspólnocie, ponieważ takie działanie byłoby sprzeczne z dyrektywą 65/65/EWG; jeśli takie działania zostałyby przyjęte w sposób nieskoordynowany przez Państwa Członkowskie, tworzyłoby to przeszkody w handlu wewnątrzwspólnotowym, prowadząc do zakłócenia konkurencji i pozostając w sprzeczności z zasadą wspólnego rynku; wyłączność rynkowa powinna być jednak ograniczona do wskazania terapeutycznego, dla którego uzyskano oznaczenie sierocego produktu leczniczego, bez naruszenia praw własności intelektualnej; w interesie pacjentów, wyłączność rynkowa przyznana dla danego sierocego produktu leczniczego nie powinna uniemożliwiać wprowadzania do obrotu podobnego produktu leczniczego, który mógłby przynieść znaczące korzyści osobom cierpiącym na dany stan chorobowy.
(9) Sponsorzy sierocych produktów leczniczych oznaczonych tak na podstawie niniejszego rozporządzenia powinni być uprawnieni do korzystania w pełni z wszelkich zachęt przyznawanych przez Wspólnotę lub przez Państwa Członkowskie celem wspierania prac badawczo - rozwojowych w zakresie nowych produktów leczniczych przeznaczonych do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia odpowiednich stanów chorobowych, w tym chorób rzadkich.
(10) Program szczególny Biomed 2, należący do czwartego programu ramowego na rzecz badań i rozwoju technologicznego (1994-1998), wspierał badania nad leczeniem chorób rzadkich, z uwzględnieniem metodologii opracowywania szybkich programów rozwijania sierocych produktów leczniczych oraz rejestrów sierocych produktów leczniczych dostępnych w Europie; tego rodzaju wsparcie finansowe miało na celu promowanie tworzenia inicjatyw współpracy transgranicznej zmierzającej do realizowania badań podstawowych i klinicznych w zakresie chorób rzadkich; badania dotyczące chorób rzadkich nadal stanowią jeden z priorytetów Wspólnoty, jako że zostały uwzględnione w piątym programie ramowym na rzecz badań i rozwoju technologicznego (1998-2002); niniejsze rozporządzenie ustanawia ramy prawne, które umożliwią szybkie i skuteczne wdrożenie wyników tych badań.
(11) Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działania Wspólnoty w ramach działania w zakresie zdrowia publicznego; Komisja, w swym komunikacie dotyczącym programu działania Wspólnoty w zakresie chorób rzadkich w ramach działania w obszarze zdrowia publicznego, podjęła decyzję o przyznaniu chorobom rzadkim priorytetu w ramach działań w zakresie zdrowia publicznego; Parlament Europejski oraz Rada przyjęły decyzję nr 1295/1999/WE z dnia 29 kwietnia 1999 r. przyjmującą wspólnotowy program działania w dziedzinie rzadkich chorób w ramach działań w dziedzinie zdrowia publicznego (1999-2003) [5], w tym działań mających na celu dostarczenie informacji, zajęcie się skupiskami występowania chorób rzadkich w danej populacji oraz wspieranie odpowiednich organizacji pacjentów; niniejsze rozporządzenie realizuje jeden z priorytetów określonych w tym programie działania,
PRZYJMUJĄ NINIEJSZE ROZPORZĄDZENIE:
Artykuł 1
Cel
Celem niniejszego rozporządzenia jest określenie wspólnotowej procedury oznaczania produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze, a także zapewnienie zachęt dla prac badawczo-rozwojowych dotyczących sierocych produktów leczniczych oraz dla wprowadzania tych produktów na rynek.
Artykuł 2
Definicje
Do celów niniejszego rozporządzenia przyjmuje się następujące definicje:
a) "produkt leczniczy" oznacza produkt leczniczy przeznaczony do stosowania u ludzi, zgodnie z definicją podaną w art. 2 dyrektywy 65/65/EWG;
b) "sierocy produkt leczniczy" oznacza produkt leczniczy oznaczony jako taki zgodnie z warunkami niniejszego rozporządzenia;
c) "sponsor" oznacza osobę prawną lub fizyczną, prowadzącą działalność gospodarczą na terytorium Wspólnoty, starającą się o przyznanie oznaczenia danego produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, lub która takie oznaczenie już uzyskała;
d) "Agencja" oznacza Europejską Agencję ds. Oceny Produktów Leczniczych.
Artykuł 3
Kryteria oznaczenia
1. Produkt leczniczy zostanie oznaczony jako sierocy produkt leczniczy, jeśli jego sponsor może wykazać:
a) że produkt ten jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającej życiu lub powodującej chroniczny ubytek zdrowia, występującej u nie więcej niż pięciu na 10 tysięcy osób we Wspólnocie w chwili gdy przedkładany jest wniosek, lub
że jest on przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającego życiu, poważnego lub chronicznego, występującego we Wspólnocie, i że bez odpowiednich zachęt nie wydaje się możliwe, aby wprowadzanie na rynek produktu leczniczego we Wspólnocie wygenerowało wystarczający zwrot niezbędnych inwestycji;
oraz
b) że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego, oficjalnie dopuszczona na terytorium Wspólnoty, lub też, jeśli taka metoda istnieje, to produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy.
2. Komisja przyjmie niezbędne przepisy w celu wdrożenia niniejszego artykułu w formie rozporządzenia wykonawczego zgodnie z procedurą ustanowioną w art. 72 rozporządzenia Rady (EWG) nr 2309/93 [6].
Artykuł 4
Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych
1. Niniejszym ustanowiony zostaje, w ramach Agencji, Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych, zwany dalej "Komitetem".
2. Zadania Komitetu to:
a) badanie wszelkich wniosków o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, które będą mu przedkładane zgodnie z niniejszym rozporządzeniem;
b) doradzanie Komisji w zakresie ustanowienia i opracowania polityki dotyczącej sierocych produktów leczniczych dla Unii Europejskiej;
c) wspieranie Komisji w zakresie kontaktów międzynarodowych dotyczących sierocych produktów leczniczych oraz w jej kontaktach z grupami wsparcia pacjentów;
d) wspieranie Komisji w sporządzaniu szczegółowych wytycznych.
3. Komitet składa się z przedstawicieli Państw Członkowskich, z których każde mianuje jednego członka, z trzech mianowanych przez Komisję przedstawicieli organizacji pacjentów, oraz trzech członków mianowanych przez Komisję zgodnie z zaleceniami Agencji. Członkowie Komitetu są mianowani na okres trzech lat. Ich kadencja może być odnawiana. Mogą korzystać z pomocy biegłych.
4. Komitet wybiera spośród swych członków przewodniczącego na okres trzech lat, z możliwością jednorazowego odnowienia.
5. Przedstawiciele Komisji oraz Dyrektor Zarządzający Agencji lub jego przedstawiciel mają prawo uczestniczyć we wszystkich posiedzeniach Komitetu.
6. Agencja zapewni prowadzenie sekretariatu Komitetu.
7. Członkowie Komitetu są zobowiązani, nawet po zaprzestaniu pełnienia swoich funkcji, nie ujawniać jakichkolwiek informacji zaliczanych do kategorii objętej tajemnicą zawodową.
Artykuł 5
Procedura przyznania oznaczenia i usunięcia z rejestru
1. Celem uzyskania oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, sponsor przedkłada Agencji wniosek na dowolnym etapie opracowania produktu leczniczego, zanim złożony zostanie wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
2. Do wniosku dołączane są następujące dane szczegółowe i dokumenty:
a) imię i nazwisko lub nazwa handlowa oraz stały adres sponsora;
b) czynne składniki produktu leczniczego;
c) proponowane wskazanie terapeutyczne;
d) uzasadnienie wykazujące, że kryteria ustanowione w art. 3 ust. 1 są spełnione, oraz opis etapu opracowania, z uwzględnieniem przewidywanych wskazań.
3. Komisja, w porozumieniu z Państwami Członkowskimi, Agencją i zainteresowanymi stronami, opracowuje szczegółowe wytyczne, co do wymaganego formatu i treści wniosków o oznaczenie.
4. Agencja przeprowadza weryfikację wniosku pod względem jego ważności i opracowuje skrócone sprawozdanie dla Komitetu. W miarę potrzeb, Agencja żąda od sponsora uzupełnienia danych i dokumentów dołączonych do wniosku.
5. Agencja zapewnia, aby Komitet wydał opinię w ciągu 90 dni od otrzymania ważnego wniosku.
6. W trakcie opracowywania swej opinii, Komitet dokłada wszelkich starań, aby osiągnąć konsensus. Jeśli osiągnięcie tego konsensu okaże się niemożliwe, opinia zostaje przyjęta większością dwóch trzecich głosów członków Komitetu. Uzyskanie opinii możliwe jest na drodze procedury pisemnej.
7. W przypadkach, gdy opinia Komitetu stanowi, że wniosek nie spełnia kryteriów określonych w art. 3 ust. 1, Agencja niezwłocznie powiadamia o tym sponsora. W ciągu 90 dni od otrzymania opinii, sponsor może przedłożyć szczegółowe uzasadnienie odwołania się, które zostanie przekazane Komitetowi przez Agencję. Komitet rozważa, czy wydana przez niego opinia powinna zostać zrewidowana na następnym z kolei zebraniu.
8. Agencja bezzwłocznie przesyła końcową opinię Komitetu do Komisji, która podejmuje decyzję w ciągu 30 dni od otrzymania opinii. W przypadkach, gdy w wyjątkowych okolicznościach projekt decyzji nie będzie zgodny z opinią Komitetu, decyzję przyjmuje się zgodnie z procedurą przewidzianą w art. 73 rozporządzenia (EWG) nr 2309/93. Decyzja zostaje przekazana sponsorowi i zakomunikowana Agencji oraz właściwym władzom Państw Członkowskich.
9. Oznaczony produkt leczniczy zostaje wpisany do Rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty.
10. Każdego roku sponsor przedkłada Agencji sprawozdanie o stanie opracowania oznaczonego produktu leczniczego.
11. Aby uzyskać przeniesienie oznaczenia sierocego produktu leczniczego na innego sponsora, właściciel oznaczenia przedkłada Agencji odpowiedni wniosek. W porozumieniu z Państwami Członkowskimi, Agencją i zainteresowanymi stronami, Komisja opracowuje szczegółowe wytyczne dotyczące formularzy takich wniosków o przeniesienie, treści takich wniosków oraz wszelkich szczegółowych danych dotyczących nowego sponsora.
12. Oznaczony sierocy produkt leczniczy zostaje usunięty z Rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty:
a) na wniosek sponsora;
b) jeśli zostanie ustalone przed dopuszczeniem do obrotu, że kryteria ustanowione w art. 3 nie są już spełniane w odniesieniu do danego produktu leczniczego;
c) po upływie ustanowionego w art. 8 okresu wyłączności obrotu.
Artykuł 6
Pomoc w kwestiach regulacyjnych
1. Sponsor sierocego produktu leczniczego może, przed przedłożeniem wniosku o dopuszczenie do obrotu, zwrócić się do Agencji z prośbą o doradztwo w zakresie przeprowadzenia różnorodnych testów i prób niezbędnych do wykazania jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego, zgodnie z art. 51 lit. j) rozporządzenia (EWG) nr 2309/93.
2. Agencja opracowuje procedurę w zakresie rozwoju sierocych produktów leczniczych, obejmującą pomoc w kwestiach regulacyjnych w celu zdefiniowania treści wniosku o pozwolenie w rozumieniu art. 6 rozporządzenia (EWG) nr 2309/93.
Artykuł 7
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Wspólnoty
1. Osoba odpowiadająca za wprowadzenie do obrotu sierocego produktu leczniczego ma prawo żądać, aby decyzja dopuszczająca wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego została wydana przez Wspólnotę zgodnie z przepisami rozporządzenia (EWG) nr 2309/93 bez konieczności wykazania przez tę osobę, że produkt jest objęty częścią B Załącznika do tego rozporządzenia.
2. Corocznie przyznawany będzie Agencji specjalny wkład od Wspólnoty, odrębny od przewidzianego w art. 57 rozporządzenia (EWG) nr 2309/93. Wkład ten wykorzystywany będzie wyłącznie przez Agencję celem uchylenia, w całości lub w części, wszystkich opłat wnoszonych zgodnie z zasadami wspólnotowymi, przyjętych na podstawie rozporządzenia (EWG) nr 2309/93. Dyrektor Zarządzający Agencji pod koniec każdego roku przedstawi szczegółowe sprawozdanie z wykorzystania tego specjalnego wkładu. Wszystkie nadwyżki zaistniałe w danym roku będą przenoszone na następny rok i odliczane od specjalnego wkładu przewidzianego na następny rok.
3. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane dla sierocego produktu leczniczego obejmuje jedynie te wskazania terapeutyczne, które będą spełniać kryteria określone w art. 3. To nie narusza możliwości oddzielnego wnioskowania o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla innych wskazań, pozostających poza zakresem niniejszego rozporządzenia.
Artykuł 8
Wyłączność obrotu na rynku
1. W przypadkach, gdy pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w odniesieniu do sierocego produktu leczniczego zostaje wydana zgodnie z rozporządzeniem (EWG) nr 2309/93 lub wszystkie Państwa Członkowskie wydały pozwolenia o dopuszczeniu do obrotu zgodnie z procedurami wzajemnego uznawania ustanowionymi w art. 7 i 7a dyrektywy 65/65/EWG lub art. 9 ust. 4 drugiej dyrektywy Rady 75/319/EWG z dnia 20 maja 1975 r. w sprawie zbliżenia przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych odnoszących się do leków gotowych [7], oraz bez naruszenia prawa własności intelektualnej lub wszelkich innych przepisów prawa wspólnotowego, Wspólnota i Państwa Członkowskie przez okres 10 lat nie przyjmą innego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, nie wydadzą pozwolenia, ani nie przyjmą wniosku o przedłużenie istniejącego pozwolenia, dla tego samego wskazania terapeutycznego, w odniesieniu do podobnego produktu leczniczego.
2. Okres ten może jednakże zostać skrócony do sześciu lat, jeżeli, pod koniec piątego roku, wykazane zostanie w odniesieniu do danego produktu leczniczego, że kryteria ustanowione w art. 3 nie są już spełniane, między innymi w przypadku gdy zostanie ustalone w oparciu o dostępne dowody, że produkt jest zyskowny w takim stopniu, że utrzymywanie wyłączności na rynku nie jest uzasadnione. W tym celu, Państwo Członkowskie informuje Agencję, że kryterium, na podstawie którego wydano decyzję o wyłączności na rynku może nie być spełniane, a Agencja inicjuje procedurę przewidzianą w art. 5. Sponsor dostarczy Agencji informacje konieczne do tego celu.
3. W drodze odstępstwa od ust. 1 i bez uszczerbku dla prawa własności intelektualnej lub jakichkolwiek innych przepisów prawa wspólnotowego, dla podobnego produktu leczniczego może zostać wydane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla tego samego wskazania terapeutycznego, jeśli:
a) posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla oryginalnego sierocego produktu leczniczego udzielił odpowiedniej zgody drugiemu wnioskodawcy;
b) posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla oryginalnego sierocego produktu leczniczego nie jest w stanie dostarczać wystarczających ilości produktu leczniczego; lub
c) drugi wnioskodawca może ustalić we wniosku, że drugi produkt leczniczy, jakkolwiek podobny do sierocego produktu leczniczego już dopuszczonego do obrotu, jest bezpieczniejszy, skuteczniejszy lub pod innym względem przewyższa klinicznie ten pierwszy.
4. Komisja przyjmuje definicje "podobnego produktu leczniczego" oraz "wyższości klinicznej" w formie rozporządzenia wykonawczego zgodnie z procedurą ustanowioną w art. 72 rozporządzenia (EWG) nr 2309/93.
5. Komisja opracuje szczegółowe wytyczne w celu zastosowania niniejszego artykułu w porozumieniu z Państwami Członkowskimi, Agencją i zainteresowanymi stronami.
Artykuł 9
Inne zachęty
1. Produkty lecznicze oznaczone jako sieroce produkty lecznicze na podstawie przepisów niniejszego rozporządzenia nadają się do zastosowania zachęt udostępnionych przez Wspólnotę oraz Państwa Członkowskie celem wspierania badań, opracowywania i udostępniania sierocych produktów leczniczych, w szczególności wspomagania prac badawczych prowadzonych w małych i średnich przedsiębiorstwach, przewidzianych w programach ramowych na rzecz badań i rozwoju technologicznego.
2. Przed dniem 22 lipca 2000 r., Państwa Członkowskie przekażą Komisji szczegółowe informacje dotyczące wszelkich działań, jakie zostały przez nie wdrożone celem wspierania badań, opracowywania i udostępniania sierocych produktów leczniczych, lub produktów leczniczych, które mogą być oznaczone jako takie. Informacje te będą systematycznie uaktualniane.
3. Przed dniem 22 stycznia 2001 r., Komisja publikuje szczegółowy wykaz wszystkich zachęt udostępnionych przez Wspólnotę i Państwa Członkowskie celem wspierania badań, opracowywania i udostępniania sierocych produktów leczniczych. Wykaz ten będzie systematycznie uaktualniany.
Artykuł 10
Sprawozdanie ogólne
Przed dniem 22 stycznia 2006 r., Komisja publikuje sprawozdanie ogólne o doświadczeniach nabytych w wyniku zastosowania niniejszego rozporządzenia, wraz z wyliczeniem korzyści w sferze zdrowia publicznego, jakie zostaną uzyskane.
Artykuł 11
Wejście w życie
Niniejsze rozporządzenie wchodzi w życie z dniem jego opublikowania w Dzienniku Urzędowym Wspólnot Europejskich.
Niniejsze rozporządzenie stosuje się od daty przyjęcia rozporządzeń wykonawczych przewidzianych w art. 3 ust. 2 i art. 8 ust. 4.
Niniejsze rozporządzenie wiąże w całości i jest bezpośrednio stosowane we wszystkich Państwach Członkowskich.
Sporządzono w Brukseli, dnia 16 grudnia 1999 r.