Shpjegoni se si funksionon terapia gjenetike.
Terapia gjenetike është një formë trajtimi që përfshin futjen e kopjeve të shëndetshme të gjeneve në qeliza për të zëvendësuar ose plotësuar proteinat e mutuara ose të munguara. Gjenet e mutuara mund të zëvendësohen me versione të shëndetshme ose mund të shtohen gjenet që mungojnë. Gjenet e shëndetshme u dorëzohen qelizave nëpërmjet një molekule bartëse të quajtur vektor. Viruset janë përdorur historikisht si vektorë, por opsione të tjera si nanogrimcat dhe vektorët me bazë lipide janë duke u eksploruar. Pasi të jenë futur gjenet e shëndetshme, produktet e prodhuara nga ato gjene mund të rregullojnë dhe rivendosin funksionin normal të qelizave. Me terapinë gjenetike, gjenet e ndryshuara mund të futen në qelizat e një pacienti, duke i lejuar ata të prodhojnë proteina të shëndetshme që do të rivendosin funksionin normal dhe potencialisht do të kthejnë simptomat e sëmundjes.