( : ) با نام تجاری (Evrysdi) نام دارویی است که جهت درمان به‌کار می‌رود و نخستین داروی خوراکی تاییدشده برای این بیماری محسوب می‌شود. این دارو تعدیل‌کنندهٔ جهت است. 
 عوارض جانبی شایع دارو ، اسهال، بثورات پوستی، زخم دهان، درد مفصلی و عفونت ادراری است. سایر عوارض در نوزادان نیز شامل عفونت دستگاه تنفسی، ، یبوست و استفراغ است. 
 این دارو را در اوت ۲۰۲۰ برای درمان در کودکان بالای ۲ سال و بالغین تأیید کرد. ریزدیپلام با همیاری «پی‌تی‌سی تراپوتیکس» و «بنیاد آتروفی عضلانی نخاعی» ساخته شده و در توسط شرکت (از زیرمجموعه‌های ) بازاریابی می‌شود.
 در ایالات متحده آمریکا ریزدیپلام جهت درمان بیماری در بالغین و کودکان بالای ۲ سال مورد پذیرش واقع شده‌است. 
 شایع‌ترین عوارض جانبی این دارو شامل ، ، زخم‌های دهانی و است. سایر عوارض در شیرخواران عبارتند از: عفونت راه‌های تنفسی فوقانی، سینه پهلو، یبوست و استفراغ. 
 ریزدیپلام را هرگز نباید به‌همراه مشتقات به‌کار رود، چرا که سبب افزایش غلطت پلاسمایی این داروها می‌گردد. 
 ریزدیپلام، علتِ اصلی بیماری را هدف قرار می‌دهد: کاهش سطح پروتئین . این پروتئین توسط ژن‌های و کُدگذاری می‌شود. در اثر جهش ژن ایجاد می‌شود که سبب تولید پروتئین‌های ناکارامد و معیوب می‌گردند. میزان فعالیت ژن‌های که در حالت عادی، مقدار کمتری از پروتئین را می‌سازند، تعین‌کنندهٔ شدت بیماری خواهد بود. 
 ریزدیپلام یک مشتق است که ژن را تغییر می‌دهد و با اینکار تولید و غلطت درون سلولی پروتئین را تا دو برابر افزایش می‌دهد. 
 داروی نیز که نخستین داروی تاییدشدهٔ درمان این بیماری بود، با روش مشابهی کار می‌کند. 
 بی‌خطری و اثربخشی ریزدیپلام در آتروفی عضلانی نخاعیِ زودرس و دیررس، طی دو در حال بررسی و مطالعه است. 
 در کارآزمایی بالینی اول که به روی ۴۱ بیمار مبتلا به نوع زودرس انجام شد، اثربخشی بیماری بر پایه توانایی نشستن بیمار به مدت ۵ ثانیه بدون کمک اطرافیان بررسی شد. پس از ۱۲ ماه درمان، ۲۹٪ بیماران قادر بودند بدون کمک به مدت بیش از ۵ ثانیه بنشینند. پس از ۲۳ ماه درمان یا بیشتر، ۸۱٪ بیمارت بدون دائمی زنده بودند. با اینکه این کارآزمایی بالینی، بیماران را با گروه دیگری که تحت درمان باشند، مقایسه نکرد، اما این نتایج با توجه به سیر مورد انتظار از این بیماری در صورت عدم درمان، مطلوب بود. 
 کارآزمایی بالینی دوم که بر روی نوعِ دیررس بیماری انجام شد، یک بود که بر روی ۱۸۰ بیمار در سنین ۲ تا ۲۵ سال که مبتلا به نوع خفیف بیماری بودند، صورت گرفت. بیمارانی که با ریزدیپلام به مدت ۱۲ ماه درمان شدند، بهبود نسبی در عملکرد حرکتی در مقایسه با بیمارانی پیدا کردند که تحت درمان بودند. 
 هم‌اکنون دو کارآزمایی بالینی دیگر در حال انجام است (اوت ۲۰۲۰). 
 (FDA) مجوز بازاریابی و فروش این دارو را در ۷ اوت ۲۰۲۰ به شرکت اعطا کرد. پیش‌تر، این سازمان درخواست‌هایی جهت «بررسی تسریع شده»، «داروی اولویت‌دار» و مجوز در سال ۲۰۱۹ دریافت کرده بود. جننتک یک مجوز «بازبینی داروهای اولویت‌دار بیماری های نادر اطفال» هم دریافت داشت. 
 (EMA) یک مجوز «داروی اولویت‌دار» در سال ۲۰۱۸ میلادی و یک مجوز در سال ۲۰۱۹ به ریزدیپلام داد. 
 از ماه ۲۰۲۰ شرکت درخواست مجوز بازاریابی و فروش را در کشورهای ، ، ، اتحادیهٔ اروپا، ، ، و داده‌است. 
 ریزدیپلام یک (INN) است. 
 از اواخر سال ۲۰۱۹ میلادی، شرکت این دارو را به‌طور مجانی در سرتاسر جهان به افراد واجد شرایط و تحت یک برنامهٔ خیرخواهانه اهدا نموده است.
{"title": "ریزدیپلام", "link": "https://fa.wikipedia.org//w/index.php?title=%D8%B1%DB%8C%D8%B2%D8%AF%DB%8C%D9%BE%D9%84%D8%A7%D9%85&oldid=32738304", "language": "fa"}