Questo si può fare in modo ancora più efficace se noi usiamo delle cellule un po' particolari che sono le cellule staminali, per esempio quelle del sangue, che si mantengono nell'organismo e che generano una progenie di cellule che poi vanno a diffondersi attraverso il sangue nei vari tessuti.
Isolando le cellule staminali del sangue, introducendo quindi un gene terapeutico, noi possiamo generare tutta una progenie, e possibilmente anche per la vita di un individuo, di cellule della serie bianca, della serie rossa, delle varie cellule del sangue che potranno diffondersi nell'organismo e correggere dei difetti genetici gravi, come le malattie dell'immunità, malattie del sangue, come le talassemie, ma anche malattie da accumulo nei tessuti dove manca, nella malattia genetica, il modo per smaltire questi tessuti.
Qual è stata però la principale difficoltà per molti anni nel campo, a fronte di questa idea, in fondo semplice, di introdurre i geni e di avere un cavallo di Troia efficiente a sufficienza per entrare nelle cellule umane in modo adeguato?
E qui l'idea è stata di pensare davvero a prendere il coraggio con le mani e a usare un virus così temibile come era HIV, il virus dell'AIDS, che però, ahimè, è anche un virus estremamente efficiente per entrare nelle cellule umane.