胚性幹細胞
1964年、研究者らは現在は生殖細胞由来であることが知られている腫瘍であるテラトカルシノーマから単一の種類の細胞を単離した。テラトカルシノーマから単離されたこれらの細胞は、幹細胞として培地中で複製、成長し、現在は胚性腫瘍 (EC; embryonic carcinoma) 細胞として知られている[1]。形態学的ならびに分化能（多能性）の類似から、EC細胞は初期マウス発生のin vitroモデルとして使われるようになったが[2]、EC細胞は遺伝子変異やテラトカルシノーマの発達の間に蓄積する異常な核型をしばしば有している。これらの遺伝的異常は、内部細胞塊から直接的に多能性細胞を培養できるようになる必要性をさらに強調した。 1981年、胚性幹細胞（ES細胞）が、マウスの胚から2つの研究グループによって独立に樹立された。ケンブリッジ大学遺伝学部門のマーティン・エヴァンズおよびマシュー・カウフマンが7月に初めて報告し、子宮内のマウス胚を培養し、ES細胞を樹立する新たな技術を明らかにした[3]。カリフォルニア大学サンフランシスコ校解剖学部門のゲイル・R・マーティンは12月に論文を発表し、「胚性幹細胞」という用語を作った[4]。彼女は、胚がin vitroで培養できること、これらの胚からES細胞を樹立できることを示した。1998年、ウィスコンシン大学マディソン校のによって率いられた研究者らが、ヒト胚性幹細胞を単離・培養する技術を初めて開発した[5]。
造血幹細胞移植
1939年にOsgoodが骨髄液を再生不良性貧血の患者に輸注した報告がある[3]が、これは後述する前処置を伴わないものであった。現在の治療法に準じる、抗がん剤と全身放射線照射を前処置としては、1957年にトーマスによって白血病の治療に骨髄移植が行われた[4]のが嚆矢と言える。1958年には、同年発生したユーゴスラビア[注釈 1]での原子炉事故の被爆者6名に対して骨髄移植が行われ5名の一時的救命に成功した[5]。これに続いて1968年までに203例の骨髄移植が施行されたが、生着例はわずか11例であった(全体の5.4%)[6]。当時はまだヒト白血球型抗原（HLA）適合性が考慮されず[注釈 2]、また生着不全や移植片対宿主病（GVHD）対策に有効な免疫抑制剤が無かったためである。この成功例の少なさから、骨髄移植の実施はいったん減少する[6]。