렌티바이러스 입자를 발현하기 위한 렌티바이러스 벡터 시스템이 개시된다. 렌티바이러스 벡터 시스템은 치료적 벡터를 포함한다. 치료적 벡터는 적어도 하나의 페닐알라닌 히드록실라아제 (PAH) 를 발현하기 위한 PAH 서열 또는 이의 변이체를 포함하며, 여기서 PAH 서열은 절두된다.
A lentiviral vector system for expressing a lentiviral particle is disclosed. The lentiviral vector system includes a therapeutic vector. The therapeutic vector comprises a phenylalanine hydroxylase (PAH) sequence for expressing at least one of PAH or a variant thereof, wherein the PAH sequence is truncated.