본 발명은 인자 IX 뉴클레오타이드서열을 포함하는 폴리뉴클레오타이드에 관한 것이며, 상기 인자 IX 뉴클레오타이드서열은 인자 IX 단백질 또는 이의 단편을 코딩하는 코딩 서열을 포함하고 상기 코딩 서열의 일부는 야생형이 아니다. 본 발명은 추가로 본 발명의 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 재조합 게놈을 포함하는 바이러스 입자, 상기 폴리뉴클레오타이드또는 바이러스 입자를 포함하는 조성물, 및 상기 폴리뉴클레오타이드, 바이러스 입자 또는 조성물의 방법 및 용도에 관한 것이다.
The present invention relates to polynucleotides comprising a Factor IX nucleotide sequence, wherein the Factor IX nucleotide sequence comprises a coding sequence that encodes a Factor IX protein or fragment thereof and wherein a portion of the coding sequence is not wild type. The present invention further relates to viral particles comprising a recombinant genome comprising the polynucleotide of the invention, compositions comprising the polynucleotides or viral particles, and methods and uses of the polynucleotides, viral particles or compositions.