基因治疗LGMD的方法很多，与dystrophin缺陷相比，本病基因治疗有潜在的优势，例如在肌聚糖病中，基因较小且较易转入载体，重组腺病毒载体（rAAV）系统由于其能在非分裂细胞中有效地、长期地表达，因此具有很大的优势。
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