Amino acid nucleic acidsThe present invention provides various novel oligonucleotide analogs having one or more properties that make the subject compounds superior to conventional oligonucleotides for use in procedures employing oligonucleotides. The compounds of the invention are oligonucleotide analogs in which the furanose ring of a naturally occurring nucleic acid is replaced with an amino acid or a modified amino alcohol residue. Some embodiments of the novel compounds of the invention are particularly useful for the antisense control of gene expression. The compounds of the invention may also be used as nucleic acid hybridization probes or as primers. Another aspect of the invention is to provide monomeric precursors of the oligonucleotide analogs of the invention. These monomeric precursors may be used to synthesize the subject polynucleotide analogs. Another aspect of the invention is to provide formulations of the subject polynucleotide analogs that are designed for the treatment or prevention of disease conditions. Yet another aspect of the invention is to provide methods for treating or preventing diseases, particularly viral infections and cell growth disorders. The subject disease treatment methods comprise the step of administering an effective amount of the subject polynucleotide analogs for use as antisense inhibitors.Be selected from following one group of compound that general formula is represented: wherein ' base ' is nucleoside base,wherein r is for being selected from h, oh, sh, cn, ch 3, och 3, sch 3, onh 2, onh (ch 3), ph and-(ch 2) base of x-f; r wherein 5for being selected from h, oh, ome, cn, nh, noh, onch 3, onh 2, ethyl, propyl group, alkyl (1-7c), methyl, assorted alkyl (1-7c), aryl (6-7c) and-(ch 2) base of xf; wherein x be 1-7 andf is for being selected from h, oh, sh, och 3, cn, sch 3, onh 2, onh (ch 3), snh 2, s (o) nh 2, s (o) is nh (o) 2, ch 3and ph, wherein x is for being selected from (ch 2) x, co, cs, o, s, s (o), s (o) (o), nh, noh, nch 3and nr 5base, wherein x is 1-7; r wherein 5for being selected from h, oh, ome, cn, nh, noh, onch 3, onh 2, ethyl, propyl group, alkyl (1-7c), methyl, assorted alkyl (1-7c), aryl (6-7c) and-(ch 2) base of xf; wherein x be 1-7 andf is for being selected from h, oh, sh, och 3, cn, sch 3, onh 2, onh (ch 3), snh 2, s (o) nh 2, s (o) is nh (o) 2, ch 3base with ph wherein z is for being selected from (ch 2) x, co, cs, s, s (o), s (o) (o), nh, noh, nch 3and nr 5base, wherein x be 1-7 andr 5for being selected from h, oh, ome, cn, nh, noh, onch 3, onh 2, ethyl, propyl group, alkyl (1-7c), methyl, assorted alkyl (1-7c), aryl (6-7c) and-(ch 2) base of xf; wherein x is 1-7; withf is for being selected from h, oh, sh, och 3, cn, sch 3, onh 2, onh (ch 3), snh 2, s (o) nh 2, s (o) is nh (o) 2, ch 3base with ph.
아미노산 핵산(AMINO ACID NUCLEIC ACIDS)본 발명은 올리고뉴클레오티드를 사용하는 방법에 사용하기 위해 종래의 올리고뉴클레오티드보다 우수한 피험체 화합물을 제조하는 하나 이상의 성질을 갖는 다양하고 신규한 올리고뉴클레오티드 유사체를 제공한다. 본 발명의 화합물은 자연발생핵산의 푸라노스고리가 아미노산 또는 변형된 아미노알코올잔기로 치환되는 올리고뉴클레오티드 유사체이다. 본 발명의 신규한 화합물의 몇몇 구체예는 유전자 발현의 안티센스 제어에 특히 유용하다. 본 발명의 화합물은 핵산 혼성화 프로브 또는 프라이머로 사용될 수도 있다. 본 발명의 다른 양태는 본 발명의 올리고뉴클레오티드 유사체의 단량체적 전구체를 제공하는 것이다. 이들 단량체적 전구체는 피험체 폴리뉴클레오티드 유사체 합성체 사용될 수 있다. 본 발명의 다른 양태는 질병의 상태의 치료나 예방을 위해 디자인되는 피험체 폴리뉴클레오티드 유사체의 조제물을 제공하는 것이다. 본 발명의 또 다른 양태는 질병, 특히 바이어스 감염 및 세포성장장해의 치료나 예방을 위한 방법을 제공하는 것이다. 피험체 질병 치료방법을 안티센스 저해제로 사용하기 위한 피험체 폴리뉴클레오티드 유사체의 유효량을 투여하는 단계로 이루어진다.다음으로 이루어지는 군에서 선택된 식을 갖는 화합물 : [이미지] [이미지] 상기 식에서 Base는 뉴클레오시드 염기이고, 상기 식에서 R은 H, OH, SH, CN, CH3, OCH3, SCH3, ONH2, ONH(CH3), Ph, 및 -(CH 2)x-F로 이루어지는 군에서 선택되며; 여기서 x는 1-7이고; F는 NH2, SH, OH, COOH, OCH3, SCH3, SPh, NOH, NOH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 R1은 H, OH, SH, CN, CH3, OCH, SCH3, ONH3, ONH(CH3), Ph, 및 -(CH2)x-F로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; F는 NH2, SH, OH, COOH, OCH3, SCH3, SPh, NOH, NOH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 R2은 H, OH, SH, CN, CH3, OCH3, SCH3, ONH2, ONH(CH3), Ph, 및 -(CH2)x-F로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; F는 NH2, SH, OH, COOH, OCH3, SCH3, SPh, NOH, NOH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 R3은 H, OH, SH, CN, CH3, OCH3, SCH3, ONH2, ONH(CH3), Ph, 및 -(CH2)x-F로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; F는 NH2, SH, OH, COOH, OCH3, SCH3, SPh, NOH, NOH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 R4은 H, OH, SH, CN, CH3, OCH3, SCH3, ONH2, ONH(CH3), Ph, 및 -(CH 2)x-F로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; F는 NH2, SH, OH, COOH, OCH3, SCH3, SPh, NOH, NOH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 A는 (CH2)x, CO, CS, S, S(O), S(O) (O), NH, NOH, NCH3, NR5및 Se로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; 상기 식에서 B는 (CH2)x, CO, CS, S, S(O), S(O) (O), NH, NOH, NCH3, NR5및 Se로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; R5는 H, OH, OMe, CN, NH, NOH, ONCH3, ONH2, 에틸, 프로필, 알킬(1-7C), Me, 헤테로알킬(1-7C), 아릴(6-7C), 및 -(CH2)xF로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고, F는 H, OH, SH, OCH3, CN, SCH3, ONH2, ONH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 X는 (CH2)x, CO, CS, O, S, S(O), S(O) (O), NH, NOH, NCH3및 NR5로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고; R5는 H, OH, OMe, CN, NH, NOH, ONCH3, ONH2, 에틸, 프로필, 알킬(1-7C), Me, 헤테로알킬(1-7C), 아릴(6-7C), 및 -(CH2)xF로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고, F는 H, OH, SH, OCH3, CN, SCH3, ONH2, ONH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택되고; 상기 식에서 Z는 (CH2)x, CO, CS, S, S(O), S(O) (O), NH, NOH, NCH3및 NR5로 이루어지는 군에서 선택되는데; 여기서 x는 1-7이고; R5는 H, OH, OMe, CN, NH, NOH, ONCH3, ONH2, 에틸, 프로필, 알킬(1-7C), Me, 헤테로알킬(1-7C), 아릴(6-7C), 및 -(CH2)xF로 이루어지는 군에서 선택되고; 여기서 x는 1-7이고, F는 H, OH, SH, OCH3, CN, SCH3, ONH2, ONH(CH3), SNH2, S(O)NH2, S(O) (O)NH2, CH3, 및 Ph로 이루어지는 군에서 선택된다.