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 식품의약품안전처(처장 김강립)는 한국노바티스가 허가 신청한 ‘졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)’를 첨단재생바이오법 시행(’20.8.28) 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했습니다.
 이번에 허가한 ‘졸겐스마주’는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당됩니다.
  첨단바이오의약품은 살아있는 세포조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제유전자치료제 등으로 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발제품화 지원 등을 받을 수 있습니다.
 ‘졸겐스마주’는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자1)가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제입니다.
  1) 생존운동뉴런(SMN) 단백질2) 발현정보를 가지고 있는 유전자
  2) 생존운동뉴런(SMN, Survival Motor Neuron) 단백질 : 뇌와 척수에서 일어난 운동자극을 근육 등에 전달하는 신경세포의 유지에 필요한 단백질
 환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 됩니다.
 이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가되었습니다.

식품의약품안전처에서 두 번째 첨단 바이오의약품으로 허가한 졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다.