Ultragenyx solicita incorporação de medicamento para doença rara no sistema público de saúde - DikaJob - Rede Social Farma, Biotec e Life Sciences
Postado por Dikajob News em 31 julho 2020 às 12:23
Órgão técnico do Ministério da Saúde avalia a inclusão do burosumabe na rede pública de saúde para o tratamento do raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH). Terapia já está aprovada nos Estados Unidos, Canadá e Europa.
São Paulo, julho de 2020 - A Ultragenyx Brasil Farmacêutica informa que realizou junto à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), a segunda etapa da submissão do dossiê que solicita a incorporação do burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X - adultos e crianças acima de um ano de idade.
"O XLH é uma doença grave e progressiva. O burosumabe é a única opção de tratamento específico para pacientes com XLH. A formalização do pedido de incorporação do burosumabe na rede de saúde pública evidencia o nosso compromisso com toda a comunidade de pacientes", explica Edson Paixão, diretor executivo e gerente geral da Ultragenyx Brasil.
A terapia age de maneira precisa e proporciona melhoras significativas na qualidade de vida do paciente ao mudar o curso natural da doença. "Esse tratamento visa aumentar a reabsorção de fosfato nos rins e a produção da forma ativa da vitamina D. Existem estudos que sustentam os benefícios clínicos da terapia para os pacientes", esclarece Daniel Garcia, diretor médico da Ultragenyx Brasil.
De acordo com a lei 12.401/2011[1] que regulamenta o processo de avaliação e incorporação de tecnologias no sistema público de saúde, a Conitec tem um prazo de 180 dias para avaliar o dossiê de incorporação - esse prazo pode ser prorrogado por mais 90 dias. Deverá ser realizada consulta pública (CP) para que a sociedade civil opine sobre a inclusão da tecnologia no SUS. Esse processo de CP, normalmente, dura 20 dias. A recomendação final da Conitec é publicada no Diário Oficial da União (DOU) e deve ser ratificada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE).
Caso a decisão seja pela incorporação, o Decreto nº 7.646/2011[2], que dispõe sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde no SUS, define novo prazo de 180 dias para que a terapia seja disponibilizada aos pacientes pelo SUS a contar da data da publicação da decisão no DOU.
Sobre o XLH: o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X ou hipofosfatemia ligada ao X é uma enfermidade crônica causada pela deficiência de fosfato, necessário para a formação dos ossos e dentes, para a composição do DNA e para a produção de energia no organismo. É uma doença progressiva, que pode trazer graves consequências para os pacientes e comprometer a qualidade de vida. Assim como acontece com 80% das doenças raras[3], o XLH tem origem genética, sendo geralmente herdado. Neste caso, devido à sua relação com o cromossomo X, o pai afetado pelo XLH transmitirá a condição a todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será acometido. Já a mãe afetada pelo XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma filha com a doença. Os principais sintomas são deficiência do crescimento, alterações dentárias, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, fraqueza muscular e pernas arqueadas. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença.
Sobre a Ultragenyx
A Ultragenyx é uma biofarmacêutica comprometida em trazer aos pacientes novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultrarraras graves. Fundada em 2010, a empresa construiu um portfólio diversificado de terapias aprovadas e produtos destinados a tratar doenças com alta necessidade médica não atendida, para as quais normalmente não há terapias aprovadas.
A empresa é liderada por uma equipe de gerenciamento com experiência no desenvolvimento e comercialização de produtos terapêuticos para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se em um desenvolvimento eficaz de medicamentos em nível de custos, com o objetivo de oferecer terapias seguras e eficazes a pacientes com a máxima urgência.